Alyftrek w projekcie listy refundacyjnej od 1 października 2026 r. Nowa terapia mukowiscydozy coraz bliżej

Alyftrek® (wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor), nowy trójskładnikowy modulator białka CFTR stosowany w leczeniu mukowiscydozy, znalazł się w projekcie wykazu leków refundowanych, który ma obowiązywać od 1 października 2026 roku. Informację o nowej liście przedstawiono 15 września podczas konferencji prasowej Ministerstwa Zdrowia. Projekt obejmuje 24 nowe terapie, w tym 13 onkologicznych i 11 nieonkologicznych. Osiem spośród nowych terapii jest dedykowanych chorobom rzadkim.

Umieszczenie Alyftrek w projekcie wykazu jest istotnym etapem postępowania refundacyjnego dotyczącego jednego z najnowszych leków modyfikujących przebieg mukowiscydozy. Terapia została dopuszczona do obrotu w Unii Europejskiej w 2025 roku i jest przeznaczona dla osób w wieku 6 lat i starszych, które mają co najmniej jedną mutację genu CFTR inną niż mutacja klasy I.

Na obecnym etapie należy jednak podkreślić, że Ministerstwo Zdrowia przedstawiło projekt wykazu. Ostateczne potwierdzenie refundacji, zakres finansowania oraz szczegółowe kryteria kwalifikacji pacjentów będą wynikały z finalnego obwieszczenia i ostatecznej wersji programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”.

W artykule

• 24 nowe terapie w projekcie listy od 1 października
• Czym jest Alyftrek i dla kogo został zarejestrowany
• Jak działa wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor
• Co wykazały badania SKYLINE i RIDGELINE
• Bezpieczeństwo, monitorowanie i interakcje
• AOTMiT, koszty i znaczenie potencjalnej refundacji

24 nowe terapie w projekcie listy od 1 października

Podczas konferencji prasowej Ministerstwa Zdrowia 15 września 2026 roku przedstawiono projekt kolejnego w tym roku wykazu leków refundowanych. Zgodnie z informacjami przekazanymi przez resort lista obowiązująca od 1 października ma przynieść 24 nowe terapie, w tym 13 terapii onkologicznych i 11 nieonkologicznych. Osiem terapii dotyczy chorób rzadkich.

Wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk poinformowała również, że w całym 2026 roku refundacją objęto lub przewidziano do objęcia w kolejnych wykazach łącznie 90 nowych terapii: 46 onkologicznych i 44 nieonkologiczne. Według danych przedstawionych podczas konferencji 30 spośród nich dotyczy chorób rzadkich.

Oznacza to, że około jedna trzecia nowych terapii wprowadzanych do systemu w tym roku jest związana z leczeniem chorób rzadkich. Ma to szczególne znaczenie z punktu widzenia polityki lekowej, ponieważ właśnie w tych wskazaniach koszt nowoczesnych terapii często całkowicie uniemożliwia pacjentowi samodzielne finansowanie leczenia.

Ministerstwo poinformowało jednocześnie o działaniach związanych z instrumentami dzielenia ryzyka. Według danych przekazanych podczas konferencji w 2026 roku do Narodowego Funduszu Zdrowia wpłynęło w ramach tych instrumentów 2,4 mld zł, a resort szacuje, że całkowita wartość wpływów związanych z instrumentami ustalonymi w 2026 roku może przekroczyć 3 mld zł.

Resort wskazał również, że w bieżącym roku zdecydowano o kontynuacji refundacji ponad 1300 produktów leczniczych. W ocenie Ministerstwa negocjacje dotyczące kontynuacji finansowania pozwoliły wygospodarować około 1 mld zł przeznaczonych na finansowanie terapii w 2026 roku oraz nowych terapii w roku 2027.

Alyftrek – nowa generacja modulatorów CFTR

Jedną z terapii ujętych w projekcie październikowego wykazu jest Alyftrek, będący połączeniem trzech substancji czynnych: wanzakaftoru, tezakaftoru i deutiwakaftoru.

European Medicines Agency dopuściła Alyftrek do obrotu w Unii Europejskiej 30 czerwca 2025 roku. Lek jest wskazany w leczeniu mukowiscydozy u osób w wieku 6 lat i starszych, które mają co najmniej jedną mutację genu CFTR inną niż mutacja klasy I.

Zakres wskazania ma istotne znaczenie kliniczne. Dotychczas możliwość zastosowania poszczególnych modulatorów CFTR była ściśle związana z genotypem pacjenta. Szczególnie duży przełom przyniosło zastosowanie schematu eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor, jednak również po jego wprowadzeniu pozostawała grupa chorych, która nie kwalifikowała się do odpowiedniej refundowanej terapii ukierunkowanej na CFTR.

W dokumentacji AOTMiT szczególną uwagę zwrócono na pacjentów bez mutacji F508del, którzy mają wariant CFTR odpowiadający na modulację, ale nie spełniają dotychczasowych kryteriów refundacyjnych. W tej grupie istnieje istotna niezaspokojona potrzeba terapeutyczna.

Jak działa Alyftrek?

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną spowodowaną patogennymi wariantami genu CFTR. Kodowane przez ten gen białko CFTR funkcjonuje przede wszystkim jako kanał chlorkowy i uczestniczy również w regulacji transportu innych jonów, w tym wodorowęglanów. Nieprawidłowa ilość lub funkcja CFTR prowadzi do zaburzenia transportu jonów i wody przez nabłonek oraz powstawania gęstej, odwodnionej wydzieliny.

Konsekwencje kliniczne obejmują przede wszystkim przewlekłą chorobę oskrzelowo-płucną, nawracające i przewlekłe zakażenia dróg oddechowych, postępujące uszkodzenie płuc, niewydolność zewnątrzwydzielniczą trzustki oraz liczne powikłania dotyczące innych narządów.

Alyftrek oddziałuje bezpośrednio na nieprawidłowe białko CFTR.

Wanzakaftor i tezakaftor są korektorami CFTR. Wiążą się w różnych miejscach białka i działają addycyjnie, ułatwiając jego przetwarzanie i transport do powierzchni komórki. Efektem jest zwiększenie ilości białka CFTR dostępnego w błonie komórkowej.

Deutiwakaftor jest potencjatorem CFTR. Zwiększa prawdopodobieństwo otwarcia, czyli bramkowania, kanału CFTR znajdującego się na powierzchni komórki.

Skojarzenie korektorów z potencjatorem ma zatem prowadzić jednocześnie do zwiększenia ilości CFTR obecnego w błonie komórkowej i poprawy jego aktywności.

Dlaczego zastosowano deutiwakaftor?

Deutiwakaftor jest deuterowanym izotopologiem iwakaftoru. Zastąpienie części atomów wodoru deuterem zmienia właściwości farmakokinetyczne cząsteczki i umożliwia uzyskanie ekspozycji pozwalającej na stosowanie całego schematu raz na dobę.

Jest to praktyczna różnica w porównaniu z terapią eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor w skojarzeniu z dodatkowym iwakaftorem, która wymaga podawania leków według schematu porannego i wieczornego.

SKYLINE – bezpośrednie porównanie dwóch terapii trójskładnikowych

Najważniejsze dane dotyczące skuteczności Alyftrek u osób w wieku co najmniej 12 lat pochodzą z dwóch randomizowanych, aktywnie kontrolowanych badań III fazy SKYLINE: VX20-121-102 i VX20-121-103.

Łącznie w obu badaniach uczestniczyło ponad 970 osób z mukowiscydozą. Porównywano terapię wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor z eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem w skojarzeniu z iwakaftorem.

Podstawowy punkt końcowy – ppFEV1

Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana procentowej wartości należnej natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej – ppFEV₁.

W obu badaniach wykazano non-inferiority nowego schematu. Oznacza to, że wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor nie był gorszy od eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru pod względem zachowania czynności płuc mierzonej za pomocą ppFEV₁.

Nie wykazano jednocześnie istotnych różnic między terapiami w zakresie częstości zaostrzeń płucnych oraz jakości życia ocenianej w domenie oddechowej kwestionariusza CFQ-R.

Większy wpływ na stężenie chlorków w pocie

Istotną różnicę stwierdzono natomiast w zakresie stężenia chlorków w pocie, będącego biologicznym markerem aktywności CFTR.

W analizie łącznej badań SKYLINE stężenie chlorków poniżej 60 mmol/l osiągnęło w okresie do 24. tygodnia około 86% pacjentów otrzymujących wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor i około 77% leczonych eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem.

Jeszcze niższe stężenie, poniżej 30 mmol/l, odnotowano odpowiednio u około 31% i 23% uczestników. Różnice były istotne statystycznie.

Interpretując ten wynik, należy jednak zachować odpowiedni kontekst. Stężenie chlorków w pocie jest bezpośrednim biomarkerem funkcji CFTR, ale większa poprawa tego parametru nie musi automatycznie oznaczać proporcjonalnie większej długoterminowej korzyści w zakresie takich punktów końcowych jak przeżycie, częstość zaostrzeń czy spadek FEV₁. Długoterminowe znaczenie osiągania bardzo niskich wartości chlorków w pocie pozostaje przedmiotem dalszej oceny.

RIDGELINE – dane dotyczące dzieci w wieku 6-11 lat

U dzieci w wieku 6-11 lat wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor oceniano w badaniu III fazy RIDGELINE VX21-121-105. W analizowanej kohorcie uczestniczyło 78 dzieci.

W przeciwieństwie do badań SKYLINE nie było to randomizowane badanie z aktywnym komparatorem. Było to badanie jednoramienne, trwające 24 tygodnie. Dzieci przed rozpoczęciem ocenianej terapii otrzymywały stabilne leczenie eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem.

Wyjściowa średnia ppFEV₁ wynosiła 99,7% wartości należnej. Po przejściu na wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor czynność płuc pozostała stabilna: średnia zmiana do 24. tygodnia wyniosła 0,0 punktu procentowego, przy 95% przedziale ufności od -2,0 do 1,9.

Średnie stężenie chlorków w pocie zmniejszyło się natomiast o 8,6 mmol/l. Do 24. tygodnia stężenie poniżej 60 mmol/l stwierdzano u 94,9% dzieci, a wartość poniżej 30 mmol/l u 52,6%.

W domenie oddechowej CFQ-R średnia poprawa wyniosła 3,9 punktu. Wartość ta znajdowała się tuż poniżej przyjmowanej dla tego narzędzia minimalnej klinicznie istotnej różnicy wynoszącej 4 punkty.

AOTMiT zwróciła uwagę, że brak randomizowanego bezpośredniego porównania w populacji 6-11 lat jest istotnym ograniczeniem bazy dowodowej. Agencja wskazała również, że większość uczestników kluczowych badań była wcześniej eksponowana na wysoko skuteczną terapię modulatorem CFTR, co utrudnia bezpośrednie przeniesienie wszystkich wyników na pacjentów wcześniej nieleczonych modulatorami.

Bezpieczeństwo i monitorowanie leczenia

European Medicines Agency oceniła, że ogólny profil bezpieczeństwa Alyftrek jest podobny do profilu znanego z terapii eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor. Dostępne dane nie wykazały nowych sygnałów bezpieczeństwa, które zmieniałyby dodatni bilans korzyści do ryzyka. Jednocześnie nadal ograniczone są dane dotyczące bezpieczeństwa wieloletniego, szczególnie u dzieci.

Do najczęściej obserwowanych działań niepożądanych należą ból głowy i biegunka. Obserwowano również zwiększenie aktywności aminotransferaz, wysypkę oraz zwiększenie aktywności kinazy kreatynowej.

Kontrola wątroby

Przed rozpoczęciem leczenia zalecane jest oznaczenie aktywności ALT i AST oraz stężenia bilirubiny całkowitej. Badania powinny być następnie wykonywane co 3 miesiące w pierwszym roku terapii i co najmniej raz w roku w kolejnych latach.

U pacjentów z chorobą wątroby w wywiadzie albo wcześniejszym zwiększeniem aktywności aminotransferaz może być konieczne częstsze monitorowanie.

W razie pojawienia się objawów mogących wskazywać na uszkodzenie wątroby, takich jak niewyjaśnione nudności lub wymioty, ból w prawym podżebrzu, utrata apetytu, żółtaczka lub ciemne zabarwienie moczu, konieczna jest pilna ocena laboratoryjna.

Badania okulistyczne u dzieci i młodzieży

U osób poniżej 18. roku życia zaleca się wykonanie badania okulistycznego przed rozpoczęciem terapii oraz badań kontrolnych podczas leczenia. Wynika to z wcześniejszych obserwacji niewrodzonych zmętnień soczewki u dzieci leczonych schematami zawierającymi iwakaftor. Deutiwakaftor jest jego deuterowanym izotopologiem.

Interakcje związane z CYP3A

Wanzakaftor, tezakaftor i deutiwakaftor są metabolizowane przy udziale CYP3A. Jednoczesne stosowanie silnych lub umiarkowanych induktorów CYP3A może istotnie zmniejszać ekspozycję na lek i prowadzić do utraty skuteczności.

Nie zaleca się dlatego jednoczesnego stosowania między innymi ryfampicyny, ryfabutyny, karbamazepiny, fenytoiny, fenobarbitalu czy preparatów zawierających ziele dziurawca.

Z kolei silne i umiarkowane inhibitory CYP3A zwiększają ekspozycję na składniki Alyftrek, dlatego w takim przypadku konieczna może być modyfikacja dawkowania. Dotyczy to między innymi azolowych leków przeciwgrzybiczych oraz niektórych antybiotyków makrolidowych.

Podczas terapii należy także unikać grejpfrutów i zawierających je produktów.

Stosowanie raz na dobę

Alyftrek jest przyjmowany raz na dobę razem z posiłkiem zawierającym tłuszcz.

Dawkowanie zależy od masy ciała. U osób o masie poniżej 40 kg stosuje się łączną dobową dawkę 150 mg deutiwakaftoru, 60 mg tezakaftoru i 12 mg wanzakaftoru. U osób o masie co najmniej 40 kg dawka dobowa wynosi odpowiednio 250 mg, 100 mg i 20 mg.

Uproszczenie schematu do jednej dawki dziennie może mieć znaczenie praktyczne u osób z mukowiscydozą, które często stosują jednocześnie dużą liczbę leków doustnych i wziewnych, enzymy trzustkowe, leczenie przeciwbakteryjne oraz terapie wspomagające. Nie należy jednak automatycznie zakładać, że prostszy schemat dawkowania przełoży się na lepszą adherencję lub długoterminowe wyniki kliniczne – wymaga to danych z rzeczywistej praktyki.

AOTMiT rekomendowała refundację pod warunkami

Polskie postępowanie refundacyjne dotyczące Alyftrek poprzedziła ocena Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

17 lutego 2026 roku Prezes AOTMiT wydał rekomendację nr 24/2026 dotyczącą objęcia refundacją Alyftrek w programie lekowym B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”.

Rekomendacja była pozytywna, ale uzależniona od spełnienia warunków ekonomicznych.

AOTMiT wskazała na potrzebę:

• zrównania kosztu stosowania Alyftrek z dotychczas refundowanym schematem Kaftrio + Kalydeco,
• zabezpieczenia maksymalnych wydatków płatnika związanych z objęciem refundacją populacji szerszej niż dotychczas finansowana,
• ustalenia mechanizmu ograniczającego ryzyko wzrostu wydatków publicznych.

W sentencji rekomendacji wskazano jako wartość CAP 108% kwoty refundacji produktów objętych programem B.112 sprawozdanej za 2025 rok.

Agencja uznała, że w populacji posiadającej co najmniej jedną mutację F508del istnieje już skuteczna refundowana alternatywa w postaci eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru z iwakaftorem. Znacznie większe znaczenie może mieć natomiast poszerzenie dostępu do leczenia u chorych bez mutacji F508del, którzy mają wariant CFTR odpowiadający na leczenie, ale dotychczas pozostawali poza zakresem refundowanych modulatorów.

Jak duża jest populacja leczona obecnie modulatorami CFTR?

Według danych Centrum e-Zdrowia przytoczonych przez AOTMiT do października 2025 roku leczenie w programie B.112 finansowano u 1469 osób z mukowiscydozą. Spośród nich 1451 otrzymywało terapię trójskładnikową Kaftrio + Kalydeco.

Pokazuje to skalę zmiany, jaka dokonała się w polskim leczeniu mukowiscydozy po wprowadzeniu refundacji modulatorów CFTR, ale jednocześnie wskazuje na istniejącą grupę pacjentów, u których obecne kryteria genotypowe nadal uniemożliwiają zastosowanie odpowiedniej terapii przyczynowej.

Potencjalnie najważniejsza zmiana: chorzy bez F508del

Z klinicznego punktu widzenia pojawienie się kolejnego wysoko skutecznego modulatora CFTR nie musi oznaczać wyłącznie zamiany jednego skutecznego schematu na drugi u pacjentów już leczonych.

Znacznie istotniejszym elementem może być rozszerzenie możliwości leczenia przyczynowego na część chorych bez mutacji F508del.

AOTMiT przeanalizowała między innymi pośrednie porównanie w populacji osób w wieku co najmniej 12 lat bez F508del, których warianty CFTR odpowiadają na terapię trójskładnikową i dla których nie była dostępna refundowana terapia modulatorem.

W analizie tej wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor wiązał się z poprawą ppFEV₁ o 11,4 punktu procentowego względem terapii standardowej oraz zmniejszeniem stężenia chlorków w pocie o 29,9 mmol/l. Ponieważ było to jednak porównanie pośrednie, poziom pewności tych wyników jest mniejszy niż w przypadku bezpośredniego randomizowanego badania klinicznego.

Projekt nie jest jeszcze ostatecznym obwieszczeniem

Obecność Alyftrek w projekcie październikowego wykazu należy traktować jako bardzo istotny krok w procesie refundacyjnym, ale nie jako formalnie zakończony proces.

Dla lekarzy prowadzących pacjentów z mukowiscydozą kluczowa będzie publikacja dwóch elementów:

1. ostatecznego obwieszczenia Ministra Zdrowia obowiązującego od 1 października 2026 roku,
2. finalnego brzmienia programu lekowego B.112.

Dopiero program lekowy pozwoli jednoznacznie określić populację kwalifikującą się do leczenia, wymagania genotypowe, zasady włączenia i wyłączenia z programu, sposób monitorowania terapii oraz relację nowego schematu do już refundowanych modulatorów CFTR.

Do momentu publikacji ostatecznych dokumentów nie należy zatem przesądzać, że każdy pacjent spełniający europejskie wskazanie rejestracyjne będzie automatycznie spełniał polskie kryteria refundacyjne.

Refundacja Alyftrek w szerszym kontekście polityki lekowej

Dzisiejsza konferencja Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że refundacja nowych terapii chorób rzadkich pozostaje jednym z istotnych elementów polityki lekowej państwa.

Według danych przedstawionych przez wiceminister Katarzynę Kacperczyk spośród 90 nowych terapii wprowadzanych w 2026 roku 30 dotyczy chorób rzadkich. Jednocześnie resort podkreśla znaczenie negocjacji cenowych i instrumentów dzielenia ryzyka jako źródła środków pozwalających finansować kolejne innowacyjne technologie.

Ministerstwo poinformowało także, że nowe instrumenty negocjacyjne zastosowane w rozmowach z 11 podmiotami miały w ostatnich tygodniach przynieść około 400 mln zł dodatkowych środków, które mają zostać wykorzystane na finansowanie kolejnych terapii.

Przypadek Alyftrek dobrze pokazuje znaczenie tego mechanizmu. W chorobach rzadkich decyzja refundacyjna nie sprowadza się wyłącznie do oceny skuteczności klinicznej. Konieczne jest równoczesne określenie populacji docelowej, oszacowanie wpływu na budżet oraz uzgodnienie ceny i instrumentów ograniczających ryzyko finansowe po stronie płatnika publicznego.

Co zmieni Alyftrek, jeżeli refundacja zostanie potwierdzona?

Jeżeli zapisy projektu zostaną utrzymane w finalnym obwieszczeniu, wprowadzenie Alyftrek do programu B.112 może mieć kilka różnych konsekwencji.

Po pierwsze, polscy lekarze otrzymają kolejny wysoko skuteczny trójskładnikowy modulator CFTR, którego skuteczność w zakresie czynności płuc u pacjentów od 12. roku życia została bezpośrednio porównana z obecnie stosowanym schematem eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor.

Po drugie, Alyftrek umożliwia stosowanie pełnego schematu raz na dobę, co zmniejsza złożoność farmakoterapii.

Po trzecie i prawdopodobnie najważniejsze z punktu widzenia niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych, terapia może umożliwić objęcie leczeniem przyczynowym części osób z wariantami genu CFTR innymi niż F508del, które nie mieszczą się w obecnych kryteriach refundacji.

Ostateczna skala tej zmiany będzie jednak zależała od zapisów programu lekowego. Dlatego publikacja finalnego obwieszczenia na 1 października będzie miała dla środowiska zajmującego się mukowiscydozą większe znaczenie niż sama obecność produktu w projekcie.

Podsumowanie

Umieszczenie Alyftrek w projekcie wykazu leków refundowanych od 1 października 2026 roku jest jednym z najważniejszych tegorocznych wydarzeń dotyczących dostępu do leczenia przyczynowego mukowiscydozy w Polsce.

Wanzakaftor/tezakaftor/deutiwakaftor jest nową terapią trójskładnikową CFTR zarejestrowaną dla osób od 6. roku życia posiadających co najmniej jedną mutację inną niż klasy I. U pacjentów od 12. roku życia badania SKYLINE wykazały nie mniejszą skuteczność w zakresie ppFEV₁ w porównaniu z eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem oraz silniejszy wpływ na stężenie chlorków w pocie.

W populacji pediatrycznej w wieku 6-11 lat dostępne wyniki badania RIDGELINE wskazują na utrzymanie bardzo dobrej czynności płuc i dalsze obniżenie stężenia chlorków w pocie, ale brak randomizowanego aktywnego komparatora ogranicza siłę tych wniosków.

Prezes AOTMiT już w lutym 2026 roku uznał finansowanie Alyftrek za zasadne pod warunkiem osiągnięcia odpowiednich warunków ekonomicznych. Obecność leku w projekcie październikowego wykazu wskazuje, że proces refundacyjny wszedł obecnie w końcową fazę.

Najważniejszą niewiadomą pozostaje ostateczne brzmienie programu B.112. To ono przesądzi, dla których pacjentów nowa możliwość terapeutyczna stanie się rzeczywiście dostępna od 1 października.

Źródła

• Ministerstwo Zdrowia. Komunikaty z konferencji prasowej dotyczącej projektu wykazu leków refundowanych od 1 października 2026 r., 15 września 2026 r. Ministerstwo Zdrowia – X.
• Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Rekomendacja nr 24/2026 z dnia 17 lutego 2026 r. Prezesa AOTMiT w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Alyftrek (deutiwakaftor, tezakaftor, wanzakaftor) w ramach programu lekowego B.112 „Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”. Pełny dokument.
• European Medicines Agency. Alyftrek – EPAR. Informacje o produkcie.
• Keating C, Yonker LM, Vermeulen F, et al. Vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor versus elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in individuals with cystic fibrosis aged 12 years and older (SKYLINE Trials VX20-121-102 and VX20-121-103): results from two randomised, active-controlled, phase 3 trials. The Lancet Respiratory Medicine. 2025;13(3):256-271. DOI: 10.1016/S2213-2600(24)00411-9.
• Hoppe JE, Kasi AS, Pittman JE, et al. Vanzacaftor-tezacaftor-deutivacaftor for children aged 6-11 years with cystic fibrosis (RIDGELINE Trial VX21-121-105): an analysis from a single-arm, phase 3 trial. The Lancet Respiratory Medicine. 2025;13(3):244-255. DOI: 10.1016/S2213-2600(24)00407-7.