Badacze z Rice University testują innowacyjne terapie mitochondrialne w ostrej białaczce szpikowej
Ostra białaczka szpikowa (AML) pozostaje jedną z najbardziej agresywnych i śmiertelnych postaci nowotworów krwi, pomimo postępów w leczeniu w ostatnich latach. Standardowe metody, takie jak chemioterapia wysokodawkowa i przeszczep szpiku kostnego, mogą wydłużać życie, jednak często wiążą się z poważnymi skutkami ubocznymi — a u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby z powodu obecności komórek nowotworowych opornych na leki.
Zespół badawczy kierowany przez dr Natashę Kirienko z Rice University postanowił zmienić ten stan rzeczy, wykorzystując do walki z rakiem energetyczny system samych komórek nowotworowych.
„Komórki nowotworowe rosną tak szybko, że wywierają ogromne obciążenie na mitochondria — producentów energii w komórce — a jednocześnie zaburzają mechanizmy odpowiedzialne za ich prawidłowe funkcjonowanie” — wyjaśnia Kirienko, profesor biologii i stypendystka Cancer Prevention and Research Institute of Texas (CPRIT). „Odkryliśmy, że celowanie w te dysfunkcje mitochondrialne może selektywnie zabijać komórki AML, pozostawiając zdrowe komórki krwi nietknięte”.
Praca ta opiera się na doświadczeniu Kirienko w zakresie metabolizmu mitochondrialnego i reakcji komórek nowotworowych na stres, i stanowi część współpracy badawczej, która niedawno uzyskała grant High Impact/High Risk od CPRIT. Projekt może istotnie poprawić wyniki leczenia pacjentów z AML.
W skład zespołu wchodzą również dr Natalia Baran, specjalistka od białaczek i adiunkt w Uniwersyteckim Szpitalu w Bernie w Szwajcarii, oraz prof. Scott Gilbertson, profesor chemii im. M.D. Andersona na Uniwersytecie w Houston. Ich wspólne działania mają na celu optymalizację nowych leków ukierunkowanych na mitochondria, ocenę reakcji pacjentów na leczenie i opracowanie spersonalizowanych kombinacji lekowych, które minimalizują skutki uboczne i maksymalizują przeżycie.
„Chcemy odejść od modelu uniwersalnego leczenia” — mówi dr Baran. „Badając, jak różne mutacje wpływają na odpowiedź na leczenie, dążymy do opracowania terapii dostosowanych do indywidualnych pacjentów, zwłaszcza tych, u których choroba nie reaguje na standardowe leczenie”.
Kolejnym kluczowym elementem projektu są przedkliniczne badania na myszach, którym wszczepiono ludzkie komórki białaczkowe. Modele te umożliwiają lepsze przewidywanie skuteczności nowych terapii u rzeczywistych pacjentów.
„To podejście translacyjne jest kluczowe” — podkreśla prof. Gilbertson. „Nie testujemy tylko cząsteczek w probówkach — staramy się zrozumieć, jak działają w żywym organizmie i optymalizujemy je, by uzyskać jak największy efekt terapeutyczny”.
Zespół ma nadzieję, że jego prace doprowadzą do powstania bezpieczniejszych i skuteczniejszych opcji leczenia dla osób z AML.
„To nadzieja dla pacjentów, którzy wyczerpali możliwości standardowej terapii” — mówi Kirienko. „Nie chodzi tylko o wydłużenie życia, ale o poprawę jego jakości poprzez ograniczenie skutków ubocznych leczenia”.
Jeśli badania zakończą się sukcesem, mogą doprowadzić do stworzenia nowej klasy leków przeciwnowotworowych, które znajdą zastosowanie także w leczeniu innych nowotworów opornych na leczenie. Dla tysięcy mieszkańców Teksasu, u których w tym roku zdiagnozowana zostanie białaczka, to krok w kierunku bardziej obiecującej przyszłości.
Źródło: Rice University
