Bitwa o szacunek i zrozumienie, o zwykłą godność. Walka o życie pacjentów z mukowiscydozą!

8 września obchodzimy Światowy Dzień Mukowiscydozy. Większość społeczeństwa nie zdaje sobie sprawy, jakim wyzwaniem dla chorego i jego rodziny jest mukowiscydoza.

Każda bitwa toczona jest w zaciszu mieszkania, domu czy oddziału szpitalnego, bez świadków, często bez zrozumienia. To bitwa nie tylko chorych o to co najważniejsze – oddech, to często też bitwa ich opiekunów, rodziców o godne życie, godne leczenie i fizjoterapię, o przetrwanie – przekonuje prezes krakowskiej Fundacji Oddech Życia, Mirosław Wójcik.

Ale czym jest mukowiscydoza?

To najczęstsza w Polsce choroba rzadka. Rzadkie choroby to choroby, które dotykają niewielką liczbę osób w porównaniu do całej populacji i spełniają pewne kryteria odnośnie swojej rzadkości. W Europie choroba uznawana jest za rzadką, jeśli dotyka 1 osobę na 2000. Prawie wszystkie choroby uwarunkowane genetycznie są chorobami rzadkimi, jednakże nie wszystkie choroby rzadkie to choroby genetyczne. Istnieją np. także bardzo rzadkie choroby infekcyjne, jak również choroby autoimmunologiczne czy rzadkie nowotwory.

Mukowiscydoza, inaczej zwłóknienie torbielowate (w skrócie „CF” od angielskiej nazwy Cystic Fibrosis), jest zaburzeniem genetycznym, głównie płuc, ale także trzustki, wątroby, nerek i jelit. Jest to choroba genetyczna.

W Polsce nosicielem genu z defektem jest co 33. osoba. Z dużym prawdopodobieństwem można stwierdzić, że 95% nosicieli wadliwego genu o tym fakcie nie wie, bo nosicielstwo jest zwykle bezobjawowe. Dopiero w przypadku potomstwa dwóch nosicieli istnieje 25% prawdopodobieństwo wystąpienia u potomka mukowiscydozy.

Jak szacuje Fundacja Oddech Życia, w Polsce z mukowiscydozą żyje około 2 tysięcy chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna.

Jest to bardzo ciężka choroba, która rozwija się latami. Nie ma na nią jednego skutecznego lekarstwa, które wyleczyłoby z choroby. Ale od kilku lat są dostępne tzw. leki przyczynowe oraz skuteczne urządzenie do drenażu drzewa oskrzelowego Simeox, a od kilkunastu lat antybiotyki nowej generacji. Więc w czym problem?

“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia Mirosław Wójcik.

“Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą”.

Niestety dostępne aktualnie w Polsce leki oraz terapie, dostępne w ramach refundacji, skupiają się na leczeniu objawów mukowiscydozy, spowalnianiu postępu choroby, ale nie wpływają na przyczynę mukowiscydozy – defekt genetyczny kanałów chlorkowych.

Coś, co dla zwykłego człowieka jest tylko przeziębieniem, zapaleniem płuc czy oskrzeli – pewnym tylko mało istotnym epizodem w życiu, dla chorych jest kolejną cegiełką do wyroku. Każda następna infekcja odbiera choremu kilka lat życia – informuje Mirosław Wójcik.

Potrzebna większa świadomość społeczna

Zwiększanie świadomości społeczeństwa na temat tej jednostki chorobowej jest niezwykle ważne, gdyż warunki, w jakich żyją, przebywają, leczą się czy uczą osoby z mukowiscydozą wpływają na jakość i długość ich życia.

Szacuje się, że chorzy z mukowiscydozą nie dożywają starości, umierają młodzi pacjenci. Dzięki postępowi medycyny oraz większej świadomości dotyczącej tej choroby, średnia ta powoli się wydłuża.

W Polsce ciągle brakuje rozwiązań mających na celu poprawę opieki nad chorymi. Brakuje odpowiedniej liczby specjalistycznych ośrodków leczenia. Problemem jest dostęp do darmowej fizjoterapii prowadzonej przez fizjoterapeutów i najnowszych metod leczenia. Nie wszystkie leki są refundowane, a te “najnowsze”, przyczynowe z powodów finansowych są dla chorych nieosiągalne. Podobnie z urządzeniami do drenażu drzewa oskrzelowego. Urządzenie Simeox, bo o nim mowa,  jest refundowane na wniosek lekarza już w kilku europejskich krajach, między innymi w Niemczech, Anglii, Luksemburgu, we Włoszech. Ułatwiony dostęp do bezpłatnego zakupu mają również pacjenci z mukowiscydozę w Czechach i na Słowacji. Niestety nie w Polsce.

Walczą o nowoczesną, skuteczną fizjoterapię i refundację leków nowej generacji dla pacjentów z mukowiscydozą

„W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska refunduje tylko jeden lek przyczynowy w tej chorobie – Kalydeco dla kilkunastu pacjentów, mimo że w Europie dostępne są kolejne trzy leki nowej generacji, tzw. modulatory CFTR” – informuje prezes Fundacji Oddech Życia.

„Przed wynalezieniem pierwszego leku przyczynowego w mukowiscydozie, nie było preparatów, które wpływałyby na przyczynę tej choroby, czyli niewłaściwie funkcjonujące białko CFTR i niewłaściwie funkcjonujący kanał chlorkowy w komórkach. Leczenie polegało i do tej pory polega w Polsce i wielu krajach o niższych nakładach na leczenie pacjentów z mukowiscydozą wyłącznie na podawaniu preparatów rozrzedzających zalegający w płucach śluz, antybiotyków w przypadku częstych infekcji, preparatów uzupełniających ilość enzymów trzustkowych oraz fizjoterapii oddechowej i opiece dietetycznej. W ostateczności niewielka grupa pacjentów w ciężkim stanie, może doczekać przeszczepu płuc, dla wielu jest jednak za późno” – ocenia Mirosław Wójcik.

Fundacja Oddech Życia wspólnie z największą internetową społecznością chorych na mukowiscydozę skupionych wokół fanpejdża Oddech Życia i portalu OddechZycia.pl oraz internetowej grupy wsparcia organizuje zbiórkę podpisów pod trzema petycjami o refundację leków przyczynowych w mukowiscydozie (linki do petycji na końcu artykułu).

„Polskich pacjentów nie stać na zakup leków przyczynowych. Koszt tych leków przekracza możliwości finansowe każdego pacjenta. Oczywiście są podejmowane próby prywatnego zakupu. Roczny koszt zakupu 13 opakowań leku Kaftrio i Kalydeco to ponad 1 mln złotych. Podobnie jest z urządzeniem Simeox. Nowoczesna fizjoterapia i innowacyjne leki powinny być refundowane z państwowych pieniędzy.” – dodaje Mirosław Wójcik.

„Do tej pory udało się nam zebrać 35 tysięcy podpisów. Apelujemy do wszystkich o pomoc w zbieraniu kolejnych podpisów i nagłaśnianiu sytuacji chorych na mukowiscydozę” – dodaje prezes fundacji.

• Petycja o refundację leku Orkambi: https://www.petycjeonline.com/refundacja_orkambi_w_polsce_-_leku_na_mukowiscydoz
• Petycja o refundację leku Symkevi: https://www.petycjeonline.com/refundacja_symkevi_w_polsce_-_leku_na_mukowiscydoz
• Petycja o refundację leku Kaftrio: https://www.petycjeonline.com/refundacja_kaftrio_w_polsce_-_leku_przyczynowego_w_mukowiscydozie

W toku są też działania fundacji w sprawie urządzenia Simeox.

“Uważamy, że pacjenci z mukowiscydozą zasługują na fizjoterapię oddechową z użyciem nowoczesnego sprzętu medycznego, który znacząco poprawi jakość życia i zwiększy rokowania zdrowotne. Dlatego zwróciliśmy się z prośbą do Ministerstwa Zdrowia o zwiększenie dostępności urządzeń SIMEOX w szpitalach leczących pacjentów z  mukowiscydozą  oraz refundację kosztów zakupu urządzenia SIMEOX dla każdego kwalifikującego się do terapii pacjenta z CF. Jesteśmy wdzięczni lekarzom z różnych ośrodków leczenia mukowiscydozy, którzy również zwracali się do Ministerstwa Zdrowia w tej sprawie. Z nadzieją czekamy na decyzję Ministra Zdrowia” dodaje Mirosław Wójcik.

Dzięki hojności sponsorów i darczyńców Fundacji Oddech Życia w 2021 r. udało się zakupić urządzenie Simeox do Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce-Zdroju, Szpitala “Zdroje” w Szczecinie, Szpitala im. M. Kopernika w Łodzi oraz Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Białymstoku. Fundacja zorganizowała też zbiórki dla swoich podopiecznych i kilka urządzeń trafiło w tym roku do domów pacjentów z mukowiscydozą. Ale bez wsparcia Ministerstwa Zdrowia i refundacji to kropla w morzu potrzeb.

Protest przed siedzibą Vertex Pharmaceuticals i “Marsz po Oddech”

7 września, w przeddzień Światowego Dnia Mukowiscydozy, odbył się manifest pod siedzibą Vertex Pharmaceuticals przy ulicy Ludwika Waryńskiego. Wydarzenie zorganizował ruch społeczny 2000 Powodów. Protestujący chcieli zwrócić uwagę na nieakceptowalny poziom cenowy leków ratujących życie dzieci oraz dorosłych pacjentów z mukowiscydozą. Więcej o proteście i odpowiedź firmy Vertex w naszym artykule.

Po manifestacji protestujący dołączyli do “Marszu po Oddech” organizowanego przez koalicję organizacji pacjenckich, tzw. MukoKoalicję. Marsz rozpoczął się około godziny 12:30 na Skwerze Wisłockiego w Warszawie (rondo de Gaulle’a), następnie uczestnicy przemaszerowali pod budynek Ministerstwa Zdrowia przy ulicy Miodowej.

“W imieniu naszych najbliższych, naszych chorych dzieci, nas samych zwracamy się z apelem do Pana Ministra, aby podejmując decyzje, które zmieniają ludzkie życie wziął Pan pod uwagę przede wszystkim skuteczność terapii, a nie jej cenę. Wierzymy, że podczas negocjacji z producentem, który mamy nadzieję również wyjdzie naprzeciw naszym potrzebom, dojdzie do porozumienia skutkującego refundacją kolejnych leków przyczynowych dla chorych na mukowiscydozę w Polsce. Teraz między innymi od Pana decyzji zależy los naszych bliskich. Prosimy o szansę dla nich na normalne życie! Prosimy o refundację leków przyczynowych, które są obecnie przedmiotem prac w Komisji Ekonomicznej. Prosimy o szansę na dobre i satysfakcjonujące życie” – apelowali przed siedzibą Ministerstwa Zdrowia uczestnicy “Marszu po Oddech”.