W Kanadzie średnia długość życia 51,8 lat, w Unii Europejskiej niewiele mniej, niestety w Polsce mukowiscydoza zabiera ostatni oddech w bardzo młodym wieku.
Mukowiscydoza to ciężka, genetyczna choroba, najczęstsza w Polsce choroba rzadka, na którą od urodzenia choruje ponad 2000 osób w Polsce i ponad 70 tysięcy na świecie. W wyniku mutacji genetycznej dochodzi do zaburzeń w funkcjonowaniu wielu organów, głównie płuc i trzustki. Organizm chorego wytarza zbyt gęsty śluz w tych organach, dochodzi do włóknienia narządów, stanów zapalnych. Najczęstszą przyczyną przedwczesnej śmierci chorych na mukowiscydozę jest spadek wydolności płuc w wyniku częstych infekcji. Płuca chorego na mukowiscydozę są bardzo podatne na zakażenia. Mukowiscydozie towarzyszą też inne choroby: astma, cukrzyca, niepłodność.
Ostatnie lata przynoszą nadzieję chorym na mukowiscydozę w Polsce. Powoli poprawia się opieka medyczna. Choroba od urodzenia skraca jednak życie i to mocniej niż w niektórych krajach. Dzięki kompleksowej opiece medycznej, dietetycznej i fizjoterapeutycznej oraz milionom dolarów zainwestowanych w naukę w Kanadzie średni wiek przeżycia z mukowiscydozą zwiększył się do poziomu 51,8 lat. Jest to najlepszy wynik na świecie bo w krajach Europy Zachodniej jest to kilka-kilkanaście lat mniej. Prognozowana długość życia osób z mukowiscydozą w Polsce jest o kolejnych kilka-kilkanaście lat niższa niż w krajach Europy Zachodniej. Wiek ten zależy między innymi od tego, kiedy zdiagnozowano mukowiscydozę u chorego, obecnie prowadzi się badania przesiewowe i diagnozuje zaraz po urodzeniu, ale kilka lat temu tak nie było. Dawniej chorzy byli diagnozowani zbyt późno, w wieku szkolnym lub nawet później, kiedy choroba zdążyła wyrządzić duże szkody w organizmie. Ale i obecnie mimo szybkiej diagnozy choroby nie można zatrzymać, można ją tylko spowalniać.
W Polsce brakuje wyspecjalizowanych zespołów interdyscyplinarnych, które mogłyby się zająć pacjentem z mukowiscydozą w każdym województwie. Ośrodków leczących takich chorych jest mało, dosłownie kilka ośrodków (głownie dla dzieci). W Polsce w wielu placówkach leczących chorych brakuje izolatek. To bardzo ważny warunek skutecznego leczenia mukowiscydozy, ponieważ duża podatność na zakażenia utrudnia leczenie w przypadku sal wieloosobowych. Pacjent z mukowiscydozą nie może przebywać w otoczeniu innych osób potencjalnie zarażonych niebezpiecznymi w tej chorobie bakteriami.
Częściowym rozwiązaniem problemu miała być możliwość przeprowadzania domowej antybiotykoterapii dożylnej. Taki system funkcjonuje w wielu krajach na świecie. Chory po odpowiednim przeszkoleniu przez personel medyczny, już samodzielnie pod nadzorem np. rodziny, domowników przyjmuje dożylnie antybiotyk. W ten sposób unika się niepotrzebnego narażania chorego na kontakt z osobami, które w szpitalu mogłyby potencjalnie przenieść bakterie infekujące płuca. Tyle w teorii. W praktyce wyszło bardzo słabo. Ze względu na polskie obostrzenia prawne, program nie może być realizowany bez nadzoru pielęgniarskiego. Oznacza to, że chorego w trakcie programu przeleczenia w domu miałaby odwiedzać pielęgniarka. Ten wymóg paraliżuje cały program. Nie wielu pacjentów jest w stanie zapewnić sobie nadzór takiej pielęgniarki. Na dodatek udział personelu medycznego zaprzecza idei która miała stać za tym pomysłem, czyli uproszczenia całej procedury leczenia antybiotykami w domu. Niezrozumiała jest w takiej sytuacji postawa Ministerstwa Zdrowia. Niewielka zmiana w rozporządzeniu ułatwiłaby dostęp do leczenia domowego wielu chorym na mukowiscydozę.
Kolejnym problemem jest niewielka dostępność refundowanych, “mocnych” antybiotyków. Jest bardzo ograniczony wybór antybiotyków, co w przypadku dużej antybiotykooporności bakterii w mukowiscydozie stanowi poważny problem. Lekarz powinien mieć możliwość wyboru kilku antybiotyków,w tym możliwość łączenia ich.
Skomplikowanym tematem jest też dostęp do najnowszych leków. Jeszcze kilka lat temu nie było preparatów leczących przyczynę mukowiscydozy, czyli mutację genu CFTR, produkcję białka CFTR i problemy z funkcjonowaniem kanału chlorkowego. Wszystko zmieniło się za sprawą jednej z amerykańskich firm biotechnologicznych. Do sprzedaży trafiły dwa preparaty , które poprawiają jakość życia chorych z mukowiscydozą. Obecnie wiele firm biotechnologicznych opracowuje własne, jeszcze skuteczniejsze preparaty. Lecz terapie są bardzo drogie i nierefundowane w Polsce oraz wielu krajach w EU i na świecie. Tylko nieliczne kraje stać na refundowanie leków kosztujących rocznie 100 i więcej tysięcy euro.
To nie są wszystkie bolączki polskiej służby zdrowia w kontekście leczenia mukowiscydozy.
Krakowska Fundacja Oddech Życia zainicjowała kampanię społeczną #MukoOdpowiedzialni, mająca na celu podniesienie świadomości na temat problemów z jakimi borykają się chorzy na mukowiscydozę w Polsce. Zdaniem twórców kampanii potrzebna jest merytoryczna dyskusja o potrzebach chorych. Potrzebne jest tez zwiększenie zaangażowania chorych i ich rodzin w konsultacje społeczne i dialog z rządem.
