Inhibitory mTOR w sarkoidozie – wsparcie dla badań klinicznych

Milken Institute Science Philanthropy Accelerator for Research and Collaboration (SPARC), we współpracy z Ann Theodore Foundation (ATF), ogłosił nowy program finansowania mający na celu wsparcie przyszłego badania klinicznego w sarkoidozie skóry. Program ATF Sarcoidosis Inhibitor of mTOR (SIM) przewiduje przyznanie jednego dwuletniego grantu o wartości do 575 000 dolarów amerykańskich jednemu lub kilku niezależnym badaczom biomedycznym. Środki mają umożliwić zaprojektowanie i przeprowadzenie inicjowanego przez badacza badania klinicznego fazy 2, którego celem będzie ocena skuteczności inhibitorów mechanistic target of rapamycin (mTOR) w leczeniu sarkoidozy skórnej.

ATF-SIM jest trzecim programem grantowym dotyczącym sarkoidozy uruchomionym wspólnie przez Milken Institute i ATF w celu wsparcia badań biomedycznych nad tą chorobą. Jednym z kluczowych celów partnerstwa jest odwrócenie historycznego niedofinansowania badań nad sarkoidozą. Choroba ta, o charakterze zapalnym, bywa wyniszczająca, a niekiedy śmiertelna, i charakteryzuje się obecnością nieprawidłowych skupisk komórek układu odpornościowego w różnych narządach. Skóra jest drugim – po płucach – najczęściej zajętym narządem i dotyczy około jednej czwartej przypadków sarkoidozy. Sarkoidoza skóry może objawiać się bolesnymi wysypkami, zmianami skórnymi oraz guzkami podskórnymi.

Celem programu ATF-SIM jest weryfikacja obiecujących, wstępnych wyników dotyczących konkretnej klasy leków w warunkach badania klinicznego. Sarkoidoza nadal pozostaje chorobą pozbawioną terapii modyfikujących jej przebieg. Obecnie jedyne leki zatwierdzone przez US Food and Drug Administration i powszechnie stosowane w terapii sarkoidozy to ogólne leki przeciwzapalne, które mogą łagodzić objawy, lecz nie wpływają na przyczynę choroby. Tymczasem niewielkie badanie kliniczne przeprowadzone w 2024 roku sugeruje, że inhibitory mTOR, oddziałujące na określony szlak molekularny związany z patogenezą sarkoidozy, mogą wywierać istotny efekt kliniczny. Siedmiu z dziesięciu uczestników z sarkoidozą skórną doświadczyło trwałej poprawy objawów po zakończeniu terapii syrolimusem – inhibitorem mTOR, który jest już zatwierdzony do stosowania w innych chorobach zapalnych.

„Osoby żyjące z sarkoidozą, która może być niezwykle bolesna i nieprzewidywalna, obecnie nie dysponują opcjami terapeutycznymi, na jakie zasługują” – powiedziała Melissa Stevens, wiceprezes wykonawcza ds. filantropii strategicznej w Milken Institute. „Aby przybliżyć tę potencjalną terapię do badań późnych faz i uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego w leczeniu sarkoidozy skórnej, konieczne jest wykazanie istotnego efektu inhibitora mTOR w nowym badaniu obejmującym większą liczbę uczestników. Cieszymy się ze współpracy z ATF, aby umożliwić realizację tego kolejnego etapu możliwie jak najszybciej”.

Od 2020 roku Milken Institute i ATF uruchomiły dwa inne programy grantowe: ATF-LOMAS (Learning Opportunities in Medicine and Sarcoidosis) oraz ATF-BSI (Breakthrough Sarcoidosis Initiative). Ten drugi przeznaczył dotychczas ponad 11 milionów dolarów na badania nad sarkoidozą. Partnerzy opublikowali również Giving Smarter Guide, wskazujący strategiczne obszary inwestycji filantropijnych w badania nad tą chorobą.

„W ATF uważamy, że jesteśmy zobowiązani wobec społeczności osób z sarkoidozą do wspierania obiecujących kierunków badań na wszystkich etapach rozwoju, w tym tej aktualnej możliwości przyspieszenia rozwoju potencjalnej terapii w krótkiej perspektywie czasowej” – powiedziała Lisa Spalding, rzeczniczka Ann Theodore Foundation. „ATF-SIM uzupełnia – ale nie zastępuje – nasze równoległe działania na rzecz finansowania wczesnych badań biomedycznych oraz długofalowego budowania środowiska naukowego poprzez dwa inne programy grantowe, których efekty będą widoczne przez dekady. Musimy wykorzystać wszystkie dostępne ścieżki, aby przejść od doraźnego łagodzenia objawów do trwałej poprawy stanu chorych”.

Program grantowy przyjmuje obecnie wnioski do poniedziałku, 20 kwietnia 2026 roku, do godziny 23:59 czasu wschodniego (ET). Wyłonienie laureata lub laureatów planowane jest na czerwiec 2026 roku.

Więcej informacji dostępnych jest na stronie: https://milkeninstitute.org/content-hub/rfps/request-proposals-ann-theodore-foundation-sarcoidosis-inhibitor-mtor-sim-trial

Źródło:  Milken Institute