Kaftrio i Symkevi na liście technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej – Opinia Rady Przejrzystości

Rada Przejrzystości opublikowała opinię w sprawie technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Według Rady, zasadne byłoby finansowanie 21 terapii, w tym terapii Kaftrio oraz Symkevi dla chorych na mukowiscydozę.

Wcześniej wykaz był opiniowany przez konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta. Na podstawie wszystkich opinii Minister Zdrowia opublikuje listę technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej.

Uzasadnienia dla umieszczenia na liście TLK technologii zawartych w wykazie TLK:

Kaftrio

ivacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum: technologia poprawia parametry oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą. Stosowana jest w nieco innej grupie pacjentów niż iwakaftor + tezakaftor. Leczenie trójskładnikowe w populacji pacjentów z heterozygotyczną mutacją skutkuje poprawą ppFEV1, zmniejszeniem stężenia chlorków w pocie, zmniejszeniem ryzyka infekcyjnych zaostrzeń płucnych, zwiększeniem BMI, jak również poprawą jakości życia.

Symkevi

tezacaftorum + ivacaftorum: mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, której przyczyną są mutacje w obrębie genu CFTR. Konsekwencją tych zaburzeń jest przede wszystkim stopniowa destrukcja oskrzeli z zajęciem miąższu płuc, co prowadzi do niewydolności oddechowej i zgonu. Obecnie w Polsce żyje około 2400 chorych. Lek jest wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w postaci tabletek w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 6 lat, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z określonych mutacji. Dostępne dane wskazują na efektywność kliniczną leku w odniesieniu do przyjętych w badaniu punktów końcowych i przewidzianego w nim horyzontu czasowego. Profil bezpieczeństwa leku jest zadowalający.

Warunkiem skuteczności terapii jest efektywność kompleksowego systemu opieki nad pacjentami z mukowiscydozą.

Rada Przejrzystości uznaje za zasadne włączenie na listę technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (lista TLK), przygotowywanej przez Ministra Zdrowia, następujących technologii wymienionych w wykazie technologii o wysokiej wartości klinicznej (wykaz TLK):

1. bezlotoksumabum w zapobieganiu nawrotom zakażenia wywoływanego przez Clostridium difficile u dorosłych z wysokim ryzykiem nawrotu zakażenia Clostridium difficile [Produkt leczniczy Zinplava];

2. budesonidum w eozynofilowym zapaleniu przełyku [Produkt leczniczy Jorveza];

3. cannabidiol w napadach padaczkowych w zespole Dravet [Produkt leczniczy Epidyolex];

4. cannabidiol w napadach padaczkowych z zespole Lennoxa-Gastauta [Produkt leczniczy Epidyolex];

5. cariprazine hydrochloride w schizofrenii [Produkt leczniczy Reagila];

6. CAR-T (terapia adoptywna komórkami CART) w niektórych typach chłoniaka [Produkty lecznicze Tecartus, Kymriah, Yescarta];

7. cenegerminum w leczeniu umiarkowanego (trwały ubytek nabłonka rogówki) lub ciężkiego (wrzód rogówki) neurotroficznego zapalenia rogówki u dorosłych [Produkt leczniczy Oxervate];

8. durvalumabum w drobnokomórkowym raku płuca [Produkt leczniczy Imfinzi];

9. gemtuzumabum ozogamicinum w ostrej białaczce szpikowej (z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej) [Produkt leczniczy Mylotarg];

10.patiromer sorbitex calcium w hiperkaliemii [Produkt leczniczy Veltassa];

11.voretigenum neparvovec w leczeniu dorosłych oraz dzieci i młodzieży z utratą wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 oraz u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki [Produkt leczniczy Luxturna];

12.adalimumabum w zapaleniu apokrynowych gruczołów potowych [Produkty lecznicze Amgevita, Amsparity, Hefiya, Hulio, Hyrimoz, Idacio, Imraldi];

13.apixabanum w zapobieganiu udarom mózgu i zatorowości obwodowej u pacjentów z migotaniem przedsionków [Produkt leczniczy Apixaban Accord];

14.edoxabanum w zapobieganiu udarom mózgu i zatorowości obwodowej u pacjentów z migotaniem przedsionków [Produkt leczniczy Roteas];

15.buprenorfinum + naloxonum w leczeniu substytucyjnym w uzależnieniu od narkotyków opioidowych [Produkty lecznicze Zubsolv];

16.cabazitaxelum w skojarzeniu z prednisonum lub prednisolonum do leczenia pacjentów dorosłych z opornym na kastrację rakiem gruczołu krokowego z przerzutami, leczonych wcześniej schematem chemioterapii zawierającym docetaksel [Produkt leczniczy Cabazitaxel Accord];

17.encorafenibum w skojarzeniu z cetuxymabum w leczeniu dorosłych pacjentów z przerzutowym rakiem jelita grubego (CRC) z obecnością mutacji BRAF V600E, u których wcześniej stosowano leczenie systemowe [Produkt leczniczy Braftovi];

18.ivacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat, którzy mają co najmniej jedną mutację F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) [Produkt leczniczy Kaftrio];

19.lenalidomidum w szpiczaku mnogim po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych [Produkty lecznicze Lenalidomide Accord, Lenalidomide Mylan];

20.prasugrelum w zapobieganiu zdarzeniom sercowo-naczyniowym [Produkt leczniczy Prasugrel Mylan];

21.tezacaftorum + ivacaftorum w mukowiscydozie [Produkt leczniczy Symkevi].

AOTMiT