Kto kwalifikuje się do leczenia KAFTRIO od 1 kwietnia 2025? Nowe zasady. Zmiany dla pacjentów z mukowiscydozą

Prezentujemy zasady programu lekowego Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84) dla Kaftrio + Kalydeco od 1 kwietnia 2025.

Główne kryteria kwalifikacji do programu Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84) dla Kaftrio

• potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy
• pisemna zgoda pacjenta lub opiekuna prawnego pacjenta na udział w programie;
• zgoda na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu);
• brak przeciwwskazań do stosowania leku zgodnie z aktualną Charakterystyką Produktu Leczniczego;
• nieobecność istotnych schorzeń współistniejących lub stanów klinicznych stanowiących przeciwwskazanie do terapii stwierdzonych przez lekarza prowadzącego w oparciu o odpowiednie, aktualne Charakterystyki Produktu Leczniczego;
• adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie wyników badań umożliwiająca w opinii lekarza prowadzącego bezpieczne rozpoczęcie terapii.

Szczegółowe kryteria kwalifikacji do leczenia Kaftrio

• wiek 2 lata i powyżej;
• co najmniej jedna mutacja F508del genu CFTR (mutacja znana również pod nazwą ΔF508, p.Phe508del, c.1521_1523delCTT, or c.1521_1523del, 1653delCTT).

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, wymagający kontynuacji leczenia, którzy byli leczeni substancjami czynnymi finansowanymi w programie lekowym w ramach innego sposobu finansowania terapii (za wyjątkiem trwających badań klinicznych tych leków), pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego – dotyczy każdej z terapii w programie.

Kryteria uniemożliwiające włączenie do programu

Kto nie dostanie się do programu?

• przeciwwskazania do udziału w programie wynikające z przeciwwskazań do stosowania określonych w Charakterystykach Produktów Leczniczych poszczególnych substancji czynnych ujętych w programie lekowym;
• brak zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych (pacjent powinien zostać włączony do rejestru mukowiscydozy nie później niż 12 miesięcy od włączenia do programu).

Określenie czasu leczenia w programie

Leczenie należy kontynuować do momentu podjęcia przez lekarza prowadzącego, doświadczonego w leczeniu mukowiscydozy, decyzji o wyłączeniu pacjenta z programu zgodnie z kryteriami zakończenia udziału w programie

Kryteria wyłączenia z programu.

Kto nie dostanie się do programu lub zostanie czasowo zawieszony, usunięty z programu?

• brak skuteczności leczenia w ocenie trzyosobowego konsylium lekarskiego;
• stan po przeszczepieniu płuc;
• aktywność aminotransferazy alaninowej lub asparaginowej 5-krotnie większa od górnej granicy normy lub 3-krotnie większa od górnej granicy normy z jednoczesnym podwyższeniem stężenia bilirubiny 2-krotnie powyżej górnej granicy normy (po zmniejszeniu i ustabilizowaniu aktywności tych parametrów można rozważyć powrót do leczenia, bez ponownej kwalifikacji chorego);
• ciężkie zaburzenia funkcjonowania wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha)
• wystąpienie działań niepożądanych uniemożliwiających kontynuację leczenia zgodnie z decyzją lekarza;
• okres ciąży lub planowania ciąży lub karmienia piersią (wyłączenie czasowe, na okres trwania ciąży, planowania ciąży i karmienia piersią), (zalecenie wynika z braku wystarczających danych bezpieczeństwa; stosowanie jest możliwe, o ile lekarz prowadzący i pacjentka wyrażą na to zgodę);
• wystąpienie objawów nadwrażliwości na którykolwiek ze stosowanych leków lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku, uniemożliwiających kontynuację leczenia;
• wystąpienie chorób lub stanów, które według oceny lekarza prowadzącego uniemożliwia ją dalsze prowadzenie leczenia;
• wystąpienie nieakceptowalnej lub zagrażającej życiu toksyczności, pomimo zastosowania adekwatnego postępowania;
• wycofanie zgody na monitorowanie efektów klinicznych leczenia na podstawie danych zebranych przez świadczeniodawcę lub płatnika w systemach informatycznych oraz w polskiej części Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy;
• brak współpracy lub nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich, w tym dotyczących okresowych badań kontrolnych oceniających skuteczność i bezpieczeństwo leczenia, ze strony świadczeniobiorcy lub jego opiekuna prawnego.

Badania przy kwalifikacji

W okresie do 1 tygodnia przed rozpoczęciem leczenia:

• test ciążowy (u kobiet w wieku rozrodczym).
• badanie kwestionariuszowe w kierunku depresji i lęku – wypełnienie formularza PHQ-9 oraz GAD-7:
  • samodzielnie przez pacjentów powyżej 12 r.ż.,
  • przez jednego z opiekunów w przypadku
    pacjentów w wieku od 2 do 12 r.ż.

W okresie do 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia:

• test potowy;
• badanie spirometryczne (u chorych, u których rozwój psychofizyczny i stan kliniczny gwarantuje prawidłowe przeprowadzenie testu);
• oznaczenie aktywności aminotransferazy alaninowej;
• oznaczenie aktywności aminotransferazy asparaginowej;
• oznaczanie stężenia bilirubiny w surowicy krwi;
• badanie mikrobiologiczne plwociny lub wymazu z gardła;
• konsultacja okulistyczna u pacjentów <18rż.

W okresie do 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia:

• 1) badanie obrazowe klatki piersiowej.

Źródło: MZ