Choroby rzadkieMukowiscydozaZdrowie

Leczenie mukowiscydozy – Komisja Europejska dała zielone światło dla Kalydeco u dzieci z mutacją R117H

Komisja Europejska udzieliła zgody na dopuszczenie w krajach członkowskich, w tym w Polsce, stosowania leku Kalydeco (iwakaftor) u dzieci z mukowiscydozą, w wieku od 6 miesiąca życia do 18 roku życia, o wadze minimum 5 kg lub więcej z mutacją R117H. Lek ten był już wcześniej dopuszczony do stosowania u pacjentów z mutacją R117H od 18 roku życia.

Dzięki decyzji Komisji Europejskiej szacuje się, że z leku mogłoby skorzystać w Unii Europejskiej dodatkowe 500 pacjentów.

W Polsce trwają negocjacje w sprawie refundacji tego leku w ramach programu lekowego dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych, z jedną z następujących mutacji bramkowania genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.

Portal OddechZycia.pl ocenia, że w Polsce żyje ponad 2500 chorych na mukowiscydozę. Większą część tej grupy stanowią dzieci i młodzież. Co 33. osoba mieszkająca w Polsce jest nosicielem zmutowanego genu CFTR.

“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce niestety sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia prezes Fundacji Oddech Życia Mirosław Wójcik.

“Mimo że wiek przeżycia z mukowiscydozą się wydłuża, ciągle umierają dzieci. Każdego miesiąca odchodzą dorośli, młodzież, ale też dzieci z mukowiscydozą”.

Od kilku lat dostępne są leki przyczynowe, czyli nie tylko działające na objawy, ale również spowalniające rozwój choroby. Niestety w Polsce nie są refundowane, a ich koszt zakupu przekracza możliwości finansowe pacjentów.

Tygodnik Medyczny

Zdrowie, system ochrony zdrowia, opieka farmaceutyczna, farmacja, polityka lekowa, żywienie, służba zdrowia - portal medyczny

Najnowsze artykuły

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *

Back to top button