Nie mamy czasu, do marca umrą kolejni chorzy. Opolski o braku refundacji leków w mukowiscydozie
Mamy dwóch wrogów - mukowiscydozę i oportunistyczną firmę
Prezentujemy wypowiedź przedstawiciela Fundacji Oddech Życia, prawosławnego księdza Andrzeja Opolskiego, ojca chorej na mukowiscydozę Zuzi Opolskiej w temacie braku refundacji leków przyczynowych wygłoszoną podczas senackiej Komisji Zdrowia 9 grudnia br. Więcej o posiedzeniu pisaliśmy w artykule: Miłkowski o negocjacjach w sprawie refundacji Kaftrio: wydawało nam się, że doszliśmy do porozumienia.
Jeden prelegent powiedział dziś bardzo ważną rzecz, którą niby wszyscy wiemy, a jednak ucieka.
To jest CZAS. Nie mamy tego czasu.
Absolutnie tego czasu nie mamy, wiemy dobrze, że i zdrowi jutro możemy się przewrócić i każdemu z nas mogą kopać grób. Jutro. I to wszystko, te wszystkie rozwiązania, które się już stały są genialne, dlatego, że kiedy moja Zuzia przyszła na świat 14 lat temu nie było absolutnie żadnej nadziei na to… Nam w klinice w Białymstoku, w przenośni powiedziano jedźcie do domu kupić trumnę i czekajcie na to, ksiądz sobie sam pochowa córkę. Dosłownie. Ja w pewnym momencie patrzyłem w stronę cmentarza, ale przyjechaliśmy do Warszawy do centrum zdrowia gdzie trafiliśmy na pięknych i mądrych ludzi, później byliśmy w Rabce, na końcu trafiliśmy pod skrzydła pani prof. Sands [ od. red. Dziekanów Leśny], gdzie absolutnie z praktyki mogę potwierdzić, że jest to klinika najlepsza w Polsce, o największym zasięgu i najlepszej jakości, z zespołami interdyscyplinarnymi.
CZAS. Moja Zuzia ma 14 lat, w skali mediany życia wieku w Polsce to jest pół albo ponad i mamy naprzeciwko siebie dwóch przeciwników, mamy mukowiscydozę, która jest krok przed nami i mamy, i się nie wstydzę tego powiedzieć, bardzo oportunistyczną firmę – oddział Polski producenta. Niestety jest to, ja mówię na podstawie doświadczenia swego, wielu rozmów na wielu płaszczyznach, niestety jest to firma bardzo oportunistyczna i ja upatruje tylko w tej kwestii pomoc boską i działanie ministerstwa. Ja wiem i wierzę i modlę się codziennie, Pan minister o tym wie, że Pan minister jest w stanie dokonać tego i należy w moim mniemaniu zacząć inny taniec z tym Państwem, dlatego, że pomimo dobroci jaką mają, czyli leku przyczynowego, który wszystko zmienił w życiu naszej Zuzi, jest ona dzieckiem, które najdłużej bierze ten lek w Polsce. Pani prof zna stan kliniczny Zuzi, do dnia dzisiejszego na pewno bylibyśmy w dużym gorszym stanie. Dzisiaj nie mamy czasu. Ja mówię o sobie, o mukowiscydozie, ale o innych przypadkach, innych chorobach rzadkich.
Dzisiaj oglądam film mamy, która ma 28-lat, nie pamiętam jak się nazywa [od red. podopieczna Fundacji Oddech Życia Aneta Leńska], urodziła dziecko i ona mówi, że nie chce żyć dla siebie, tylko dla dziecka. I dzisiaj mamy to na wyciągnięcie ręki, mamy genialny produkt, który się nazywa Fundusz Medyczny, mamy cudownych ludzi bo wtedy gdy się Zuzia urodziła nie było z kim rozmawiać, to jest moje zdanie, ja idąc do ministerstwa na rozmowy… to co się we mnie pojawiało, Boże ale jak to rozmawiać z tym człowiekiem, ministrem, urzędnikiem. Dziś po drugiej stronie stołu siedzi ktoś kto jest absolutnie partnerem, byliśmy na posiedzeniu sejmu kilka miesięcy temu, gdzie ciepło nas objęła pani poseł Dziuk, mogę wymieniać z nazwiska wielu ludzi.
I dzisiaj mamy dwóch przeciwników, nawet nie system. Przeciwnika w postaci choroby i drugim przeciwnikiem jest oportunistyczna firma, którą absolutnie należy złamać.
I te narzędzia są po Waszej stronie, My oczywiście uczynimy absolutnie wszystko, ponieważ polityka firmy, dobrze, jest ratująca życie, zdrowie, ale przede wszystkim wiadomo – pieniądze. Od walki z pierwszym przeciwnikiem są lekarze, kliniki, ośrodki.
Czas życia, czas jaki mamy na walkę. Jeśli dziś my słyszymy, że odwleka się ta walka o refundacja, to mili Państwa, do marca, czy do kwietnia umrze ileś osób chorych na mukowiscydozę, za chwilę to zobaczymy.
Niski ukłon mój, rodzica, kapłana dla pracy lekarzy, ministerstwa, szczególnie dla pracy ministra Miłkowskiego, bo żaden inny nie dokonał tyle i nie wprowadził tyle refundacji co minister Miłkowski. CZAS mili Państwo.
Czym jest mukowiscydoza?
To najczęstsza w Polsce choroba rzadka. Rzadkie choroby to choroby, które dotykają niewielką liczbę osób w porównaniu do całej populacji i spełniają pewne kryteria odnośnie swojej rzadkości. W Europie choroba uznawana jest za rzadką, jeśli dotyka 1 osobę na 2000. Prawie wszystkie choroby uwarunkowane genetycznie są chorobami rzadkimi, jednakże nie wszystkie choroby rzadkie to choroby genetyczne. Istnieją np. także bardzo rzadkie choroby infekcyjne, jak również choroby autoimmunologiczne czy rzadkie nowotwory.
Mukowiscydoza, inaczej zwłóknienie torbielowate (w skrócie „CF” od angielskiej nazwy Cystic Fibrosis), jest zaburzeniem genetycznym, głównie płuc, ale także trzustki, wątroby, nerek i jelit. Jest to choroba genetyczna.
W Polsce nosicielem genu z defektem jest co 33. osoba. Z dużym prawdopodobieństwem można stwierdzić, że 95% nosicieli wadliwego genu o tym fakcie nie wie, bo nosicielstwo jest zwykle bezobjawowe. Dopiero w przypadku potomstwa dwóch nosicieli istnieje 25% prawdopodobieństwo wystąpienia u potomka mukowiscydozy.
Jak szacuje Fundacja Oddech Życia, w Polsce z mukowiscydozą żyje około 2 tysięcy chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna.
Jest to bardzo ciężka choroba, która rozwija się latami. Nie ma na nią jednego skutecznego lekarstwa, które wyleczyłoby z choroby. Ale od kilku lat są dostępne tzw. leki przyczynowe oraz skuteczne urządzenie do drenażu drzewa oskrzelowego Simeox, a od kilkunastu lat antybiotyki nowej generacji. Więc w czym problem?
“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia prezes Fundacji Oddech Życia Mirosław Wójcik.
Refundacja leków przyczynowych na mukowiscydozę
„W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska refunduje tylko jeden lek przyczynowy w tej chorobie – Kalydeco dla kilkunastu pacjentów, mimo że w Europie dostępne są kolejne trzy leki nowej generacji, tzw. modulatory CFTR” – informuje prezes Fundacji Oddech Życia.
„Przed wynalezieniem pierwszego leku przyczynowego w mukowiscydozie, nie było preparatów, które wpływałyby na przyczynę tej choroby, czyli niewłaściwie funkcjonujące białko CFTR i niewłaściwie funkcjonujący kanał chlorkowy w komórkach. Leczenie polegało i do tej pory polega w Polsce i wielu krajach o niższych nakładach na leczenie pacjentów z mukowiscydozą wyłącznie na podawaniu preparatów rozrzedzających zalegający w płucach śluz, antybiotyków w przypadku częstych infekcji, preparatów uzupełniających ilość enzymów trzustkowych oraz fizjoterapii oddechowej i opiece dietetycznej. W ostateczności niewielka grupa pacjentów w ciężkim stanie, może doczekać przeszczepu płuc, dla wielu jest jednak za późno” – ocenia Mirosław Wójcik.
„Polskich pacjentów nie stać na zakup leków przyczynowych. Koszt tych leków przekracza możliwości finansowe każdego pacjenta. Oczywiście są podejmowane próby prywatnego zakupu. Roczny koszt zakupu 13 opakowań leku Kaftrio i Kalydeco to ponad 1 mln złotych. Podobnie jest z urządzeniem Simeox. Nowoczesna fizjoterapia i innowacyjne leki powinny być refundowane z państwowych pieniędzy.” – dodaje Mirosław Wójcik.
>> Petycja środowiska pacjentów z mukowiscydozą o refundację leku przyczynowego Kaftrio <<
Obecnie trwają negocjacje w sprawie refundacji terapii Symkevi+Kalydeco oraz Kaftrio+Kalydeco pomiędzy Ministerstwem Zdrowia i producentem leku Vertex Pharmaceuticals.
Podczas posiedzenia senackiej Komisji Zdrowia 9 grudnia br., Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, przedstawił informacje dotyczące stanu negocjacji w sprawie refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Na ten moment nie osiągnięto porozumienia z producentem leku Kaftrio(Trikafta) – firmą Vertex Pharmaceuticals, choć jak przekazał minister doszło do ustnych ustaleń, które nie zostały przez producenta podtrzymane w ofercie pisemnej.
“Wydawało nam się, że mamy uzgodnienia, przynajmniej ustnie wszystko zatwierdziliśmy, ale po ofercie pisemnej okazało się, że jest to zupełnie coś innego niż uzgadnialiśmy.
Ja trochę czuję się nieswojo (…) jak zacząłem pierwszą pracę, jeszcze w bankowości inwestycyjnej, to uczyli mnie, że jak się powie słowo to znaczy, że trzeba go dotrzymać, bo zawsze były negocjacje oparte na słowie, a później się potwierdzało wszystkie transakcje” – powiedział minister Miłkowski.
Jak się okazuje, nie był to pierwszy raz kiedy negocjacje z tym producentem leków przybrały zaskakujący charakter. Podobna sytuacja miała miejsce dwa lata temu podczas negocjacji terapii przyczynowej Kalydeco. o czym wspominał na Komisji Zdrowia minister:
“Po wstępnych analizach stwierdziliśmy wspólnie z firmą, że jesteśmy w stanie rozpocząć pierwszą wąską populację, przeanalizowaliśmy ile będzie nas kosztowało to za dwa i cztery lata i stwierdziliśmy, że jesteśmy w stanie to przyjąć w tym okresie. Jak przyszło co do czego to firma powiedziała, że nie myśleli, że na poważnie to traktuję. Być może nie myśleli, że jeszcze będę pracował i że kto inny nie będzie pamiętał, że były jakieś uzgodnienia, no ale tak sytuacja wyglądała.”
Ostatecznie terapia Kalydeco została wtedy zrefundowana, jednak na najnowszy lek Kaftrio przyjdzie jeszcze chorym na mukowiscydozę poczekać. Jak przekazał minister Miłkowski podejmował starania by zakończyć negocjacje jeszcze przed końcem listopada, tak by lek znalazł się już na styczniowej liście refundacyjnej, jednak nie udało się osiągnąć porozumienia.
Elementem spornym są koszty terapii, które szacuje się na około milion złotych rocznie, jak wskazał minister Miłkowski: “ceny leków w mukowiscydozie są ultrawysokie i trzeba to powiedzieć – ceny w chorobach ultrarzadkich są niższe niż w tej najczęściej występującej chorobie rzadkiej”.