Chwiejna cukrzyca typu 1, znana również jako cukrzyca labilna, jest wyjątkowo trudną do kontrolowania postacią cukrzycy typu 1, która charakteryzuje się częstymi epizodami ciężkiej hipoglikemii oraz utratą zdolności do odczuwania objawów spadku poziomu cukru we krwi. Pacjenci cierpiący na tę chorobę przez lata mieli ograniczone możliwości terapeutyczne, ale nowa terapia zatwierdzona przez FDA otwiera przed nimi nowe perspektywy.
Lantidra – innowacyjna terapia przeszczepem wysepek trzustkowych
Jedynym obecnie zatwierdzonym przez FDA rozwiązaniem terapeutycznym dla dorosłych z chwiejną cukrzycą typu 1 jest Lantidra – preparat opracowany na bazie komórek wysepek trzustkowych pochodzących od zmarłych dawców. Terapia ta jest dostępna wyłącznie w UI Health w Chicago. Wysepkowe komórki trzustkowe, po podaniu, są infuzowane do naczyń wątroby, gdzie podejmują funkcję produkcji insuliny, co pozwala na regulację poziomu glukozy we krwi.
Dr Enrico Benedetti, kierownik oddziału chirurgii UI Health, podkreśla, że efekty tej terapii są przełomowe. „W poprzednich badaniach klinicznych 70% pacjentów, którzy otrzymali Lantidrę, przestało wymagać insuliny rok po przeszczepie wysepek, a ponad 90% nie doświadczyło więcej epizodów hipoglikemii” – mówi Benedetti, który odegrał kluczową rolę w rozwoju tej terapii.
Jak działa terapia?
W procesie leczenia Lantidrą konieczne jest znalezienie odpowiedniego dawcy, co koordynuje United Network for Organ Sharing. Po przeszczepieniu wysepek do wątroby komórki te zaczynają produkować insulinę. Sukces terapii zależy od odpowiedzi immunologicznej organizmu, dlatego pacjenci muszą przyjmować leki immunosupresyjne, aby zapobiec odrzutowi przeszczepu. W niektórych przypadkach konieczne są dodatkowe infuzje, aby uzyskać odpowiedni poziom produkcji insuliny.
Przed pojawieniem się tej terapii jedyną opcją dla pacjentów z chwiejną cukrzycą typu 1 był przeszczep całej trzustki, który wiązał się z wysokim ryzykiem i ograniczoną dostępnością.
Dlaczego chwiejna cukrzyca typu 1 jest tak trudna do leczenia?
Cukrzyca typu 1 to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy niszczy komórki beta trzustki odpowiedzialne za produkcję insuliny. Pacjenci wymagają codziennego podawania insuliny, aby regulować poziom glukozy, ale nawet wtedy są narażeni na ciężkie powikłania, takie jak uszkodzenia serca, naczyń krwionośnych, nerek, nerwów i oczu. Chwiejna cukrzyca typu 1 stanowi szczególną trudność terapeutyczną ze względu na nieprzewidywalne wahania poziomu cukru i ryzyko ciężkich hipoglikemii.
Według National Institutes of Health, w Stanach Zjednoczonych na cukrzycę typu 1 choruje ponad 1,4 miliona osób, z czego około 80 tysięcy cierpi na chwiejną cukrzycę typu 1.
Znaczenie Lantidry w historii medycyny
Lantidra, zatwierdzona przez FDA w czerwcu 2023 roku, jest wynikiem ponad dwóch dekad pracy badawczej na University of Illinois Chicago. Badania kliniczne przeprowadzono w UI Health, a dane kliniczne zostały przekazane firmie CellTrans Inc., która rozwijała terapię w kierunku zatwierdzenia przez FDA. Terapia ta dołączyła do portfolio innowacyjnych produktów opracowanych przez UIC, takich jak Phexxi, Prezista czy Shingrix.
„To ogromny przełom, nad którym pracowaliśmy od 2004 roku” – podkreśla dr Lorenzo Gallon, dyrektor badań nad przeszczepami w UI Health. Z kolei dr José Oberholzer, założyciel CellTrans Inc., zauważa, że Lantidra jest „ukoronowaniem ponad 20 lat pracy zespołowej, w którą zaangażowano lekarzy, naukowców i zespół pielęgniarski”.
Lantidra stanowi przełomową opcję terapeutyczną, która daje szansę na znaczną poprawę jakości życia pacjentów z chwiejną cukrzycą typu 1. Terapia ta może nie tylko wyeliminować konieczność codziennego podawania insuliny, ale także zmniejszyć ryzyko związane z hipoglikemią, która jest jednym z najpoważniejszych zagrożeń dla tej grupy pacjentów.
Źródło: University of Illinois Chicago, fot. José Oberholzer /CellTrans Inc.
