Pierwszy pacjent na świecie leczony nową terapią immunologiczną w badaniu klinicznym nad miastenią w HonorHealth Research Institute

Pierwszy pacjent biorący udział w planowanym międzynarodowym badaniu klinicznym został poddany innowacyjnemu leczeniu immunologicznemu w HonorHealth Research Institute. Terapia skierowana jest do osób z rzadką chorobą powodującą osłabienie mięśni – miastenią (Myasthenia Gravis).

Miastenia to choroba autoimmunologiczna, w której autoprzeciwciała zaburzają przekazywanie impulsów nerwowych do mięśni. Występuje najczęściej u młodych kobiet w wieku 20–30 lat oraz u starszych mężczyzn po 60. roku życia, choć może dotyczyć także innych grup. Szacuje się, że choroba dotyka mniej niż 200 osób na milion.

Objawy obejmują opadanie powiek, trudności z żuciem, przewlekłe zmęczenie, problemy z przełykaniem, a w ciężkich przypadkach – także z oddychaniem w wyniku osłabienia mięśni oddechowych. Pacjenci często mają trudności z codziennymi czynnościami higienicznymi, jak mycie zębów, kąpiel czy ubieranie się.

– To naprawdę ekscytujące – powiedziała dr Anne Hatch, główna badaczka międzynarodowego badania klinicznego (NTC06744920), w którym oceniane będą bezpieczeństwo i skuteczność leku Remibrutinib, produkowanego przez firmę Novartis Pharmaceuticals z Bazylei w Szwajcarii.

Dr Hatch wyjaśniła, że po raz pierwszy w leczeniu miastenii zastosowano lek celujący w limfocyty B – białe krwinki produkujące przeciwciała. Choć zwykle odgrywają one kluczową rolę w obronie immunologicznej organizmu, w miastenii są źródłem zakłóceń w przekazywaniu sygnałów między układem nerwowym a mięśniami, w tzw. połączeniu nerwowo-mięśniowym.

– Nowy lek blokuje inny fragment tego szlaku niż dotychczasowe terapie – powiedziała dr Hatch. – Mamy nadzieję, że dzięki temu nowemu mechanizmowi działania uda się złagodzić objawy choroby.

Dążenie do zatwierdzenia przez FDA

Jeśli badanie III fazy zakończy się sukcesem, Remibrutinib może zostać zatwierdzony przez FDA jako terapia miastenii. Obecnie lek jest już dopuszczony do leczenia niektórych nowotworów.

Do udziału w badaniu kwalifikują się osoby w wieku 18–75 lat z potwierdzoną diagnozą miastenii. Warunkiem jest m.in. zdolność do samodzielnego oddychania (bez respiratora) oraz bezpiecznego połykania doustnych leków. Postępy pacjentów będą monitorowane nawet przez 5 lat.

Źródło: HonorHealth Research Institute