Poszukiwanie skutecznych terapii u pacjentów z nowotworami lekoopornymi

Naukowcy z Florida International University (FIU) rozwijają spersonalizowane podejście do leczenia nowotworów, które przynosi coraz bardziej obiecujące rezultaty u pacjentów z nowotworami trudnymi w leczeniu. Prace te zostały wzmocnione nowym wsparciem filantropijnym, które umożliwia dalszą rozbudowę zaplecza naukowego prowadzonych badań.

Najnowsza darowizna od Tyler Trent Foundation przyspiesza badania kliniczne prowadzone przez Dianę Azzam, której zespół rozwija medycynę precyzyjną opartą na testach funkcjonalnych. Jest to nowatorska strategia polegająca na identyfikowaniu najskuteczniejszych terapii poprzez testowanie szerokich bibliotek leków bezpośrednio na żywych komórkach nowotworowych pochodzących od konkretnych pacjentów.

Wsparcie to pojawia się w momencie, gdy wstępne wyniki kolejnej fazy badań klinicznych wskazują na jeszcze silniejsze odpowiedzi terapeutyczne niż obserwowane w pierwotnym badaniu. Dane te dodatkowo potwierdzają potencjał testów wrażliwości lekowej jako narzędzia wspierającego podejmowanie decyzji terapeutycznych w sytuacjach, gdy standardowe metody leczenia zawodzą.

Jak podkreśla Diana Azzam, nowotwory pozostają jedną z głównych przyczyn zgonów, a wielu pacjentów z czasem wyczerpuje dostępne opcje terapeutyczne. Najnowsze obserwacje sugerują, że testy funkcjonalne mogą ujawniać możliwości terapeutyczne, które nie są widoczne przy zastosowaniu wyłącznie klasycznych metod diagnostycznych.

Poza samą genetyką

W przeciwieństwie do konwencjonalnej onkologii precyzyjnej, która opiera się głównie na analizie mutacji genetycznych, medycyna precyzyjna oparta na testach funkcjonalnych ocenia rzeczywistą odpowiedź nowotworu pacjenta na setki dostępnych leków. Komórki nowotworowe hodowane z próbek pacjentów są eksponowane na szerokie spektrum związków chemicznych, co pozwala na bezpośrednią obserwację wrażliwości i oporności na poszczególne substancje.

We wcześniejszych badaniach klinicznych takie podejście umożliwiło wygenerowanie rekomendacji terapeutycznych dla wszystkich uczestników, a u wielu pacjentów odnotowano poprawę wyników leczenia. Wstępne dane z najnowszej fazy badań wskazują, że rozszerzenie zakresu testowanych leków może dodatkowo zwiększyć skuteczność oraz skrócić czas identyfikacji potencjalnie efektywnych terapii.

Metoda ta wzbudza szczególne zainteresowanie w grupie pacjentów z nowotworami nawrotowymi lub opornymi na leczenie, zwłaszcza w przypadkach, w których badania genomowe ujawniają niewiele możliwych do wykorzystania celów terapeutycznych.

Celem zespołu badawczego jest znalezienie właściwego leku dla właściwego pacjenta we właściwym czasie. Testy funkcjonalne stanowią w tym kontekście kolejne, istotne narzędzie wspierające personalizację terapii.

Poszerzanie poszukiwań skutecznych terapii

Darowizna Tyler Trent Foundation umożliwi zespołowi Diany Azzam rozszerzenie biblioteki leków generycznych zatwierdzonych przez FDA oraz związków pochodzenia naturalnego. Jest to starannie dobrany zbiór bezpiecznych i powszechnie dostępnych cząsteczek. Wiele z nich, pierwotnie opracowanych jako antybiotyki, leki przeciwgrzybicze lub przeciwpasożytnicze, wykazało nieoczekiwany potencjał przeciwnowotworowy i może zostać wykorzystanych w nowych wskazaniach onkologicznych.

Skupienie się na lekach o dobrze poznanym profilu bezpieczeństwa może umożliwić ich wcześniejsze wdrażanie do terapii, zwłaszcza gdy wykazują działanie synergistyczne ze standardowymi schematami leczenia. Takie podejście stwarza możliwość stosowania niższych dawek klasycznej chemioterapii, co może ograniczać toksyczność przy jednoczesnym zachowaniu lub nawet zwiększeniu skuteczności leczenia oraz przyspieszać transfer wyników badań z laboratorium do praktyki klinicznej.

Jak zaznacza Diana Azzam, w wielu przypadkach skuteczny lek okazuje się preparatem dobrze znanym lekarzom i powszechnie stosowanym w innych wskazaniach, co znacząco zwiększa szanse na szybkie przełożenie wyników badań na realne korzyści kliniczne.

Dziedzictwo napędzające odkrycia naukowe

Tyler Trent Foundation została założona ku pamięci Tylera Trenta, który zmarł z powodu kostniakomięsaka – rzadkiego nowotworu kości. W trakcie choroby Tyler zyskał ogólnokrajową rozpoznawalność dzięki swojej postawie pełnej optymizmu i zaangażowaniu w działania na rzecz wspierania badań nad nowotworami. Jego dziedzictwo przyczyniło się do zebrania milionów dolarów przeznaczonych na rozwój badań onkologicznych oraz poprawę opieki nad pacjentami.

Źródło: Nature Medicine, Research to expand options for hard-to-treat cancers
DOI: http://dx.doi.org/10.1038/s41591-024-02848-4