Refundacja Kaftrio w Polsce? Już dziś decyzja Ministerstwa Zdrowia

Dzisiaj, tj. 15 lutego 2022 r. o godzinie 13:00 w Ministerstwie Zdrowia odbędzie się konferencja prasowa z udziałem wiceministra Macieja Miłkowskiego oraz przedstawicieli środowiska pacjentów i środowiska medycznego w sprawie wniosków refundacyjnych leków przyczynowych, w tym leku Kaftrio.

Oglądaj konferencję: https://tygodnikmedyczny.pl/refundacja-kaftrio-w-polsce-trwa-konferencja-mz/

Czym jest terapia Kaftrio?

Ivacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum: technologia poprawia parametry oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą. Stosowana jest w nieco innej grupie pacjentów niż iwakaftor + tezakaftor. Leczenie trójskładnikowe w populacji pacjentów z heterozygotyczną mutacją skutkuje poprawą ppFEV1, zmniejszeniem stężenia chlorków w pocie, zmniejszeniem ryzyka infekcyjnych zaostrzeń płucnych, zwiększeniem BMI, jak również poprawą jakości życia.

Czym jest terapia Symkevi?

tezacaftorum + ivacaftorum: mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, której przyczyną są mutacje w obrębie genu CFTR. Konsekwencją tych zaburzeń jest przede wszystkim stopniowa destrukcja oskrzeli z zajęciem miąższu płuc, co prowadzi do niewydolności oddechowej i zgonu. Obecnie w Polsce żyje około 2400 chorych. Lek jest wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w postaci tabletek w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 6 lat, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z określonych mutacji. Dostępne dane wskazują na efektywność kliniczną leku w odniesieniu do przyjętych w badaniu punktów końcowych i przewidzianego w nim horyzontu czasowego. Profil bezpieczeństwa leku jest zadowalający.

Czym jest mukowiscydoza?

Mukowiscydoza (CF, ang. Cystic Fibrosis) jest najczęstszą chorobą genetyczną, powodowaną błędami (mutacjami) w obrębie genu CFTR. Występuje u jednego na 2500-4400 urodzonych dzieci w Polsce. W efekcie mutacji w organizmie powstaje nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia głównie w układzie oddechowym, pokarmowym i rozrodczym. Jednym z najczęstszych objawów tej choroby jest przewlekła choroba oskrzelowo-płucna.

Dowiedz się więcej: Mukowiscydoza