MukowiscydozaPolska

Mukowiscydoza: Kaftrio, Orkambi i Symkevi na liście leków refundowanych

Minister Miłkowski: Szanowni Państwo, ostatnio udało nam się zakończyć negocjację z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie. Negocjacje dotyczyły całego zakresu portfolio firmy.

Dr Katarzyna Walicka-Serzysko: Leki, które stanowią przełom w leczeniu mukowiscydozy będą dostępne dla pacjentów i poprawią jakość i długość ich życia. To bardzo ważny czas dla chorych, ich rodzin i lekarzy. Mamy nadzieję, że mukowiscydoza z choroby skracającej życie stanie się chorobą przewlekłą.

Ilu pacjentów skorzysta z terapii i w jakich ośrodkach?

Przeczytaj: Mukowiscydoza: Poznaj zasady programu lekowego Kaftrio, Symkevi, Orkambi

Około tysiąca pacjentów kwalifikuje się do terapii – dodał minister Miłkowski.

Trzy ośrodki będą mogły od 1 marca udostępnić pacjentom(ośrodki, które mają podpisane umowy na terapię Kalydeco), pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Około 1 maja ośrodki, które nie mają umowy będą mogły to leczenie udostępnić.

Główne kryteria kwalifikacji do programu

Informacje przedstawione poniżej pochodzą z projektu listy refundacyjnej na marzec-kwiecień 2022. Około 24 lutego będzie znana ostateczna wersja listy refundacyjnej na marzec-kwiecień 2022.

  • Orkambi – kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 2 lat z potwierdzonym wystąpieniem mutacji F508del genu CFTR na obu allelach
    Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 2 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508
  • Symkevi+Kalydeco: kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mający jedną z następujących mutacji genu CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T;
    Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 6 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508 lub jedną mutację delta F508 i drugą mutację z tej listy: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T
  • Kaftrio+Kalydeco: kwalifikowani są chorzy w wieku co najmniej 12 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.
    Czyli dziecko chore na mukowiscydozę powyżej 12 roku życia lub pacjent dorosły musi posiadać dwie mutacje delta F508 lub jedną mutację delta F508 i drugą mutację o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

Ponadto do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci, którzy byli leczeni terapią modulatorami receptora CFTR w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że w chwili rozpoczęcia leczenia spełniali kryteria kwalifikacji do programu lekowego.

Czytaj więcej: Mukowiscydoza: Poznaj zasady programu lekowego Kaftrio, Symkevi, Orkambi

Pacjenci od drugiego do szóstego roku życia będą mogli kwalifikować się do terapii Orkambi. Od szóstego do 12 roku życia do terapii Symkevi. Oczywiście wszystko zależy od wskazań medycznych ze względu na posiadane mutacje.

Kaftrio – Co z pacjentami poniżej 12 lat?

Komisja Europejska wyraziła 11 stycznia zgodę na rozszerzenie wskazania leku Kaftrio w połączeniu z iwakaftorem (Kalydeco) w leczeniu osób z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat z co najmniej jedną kopią mutacji F508del w genie CFTR, niezależnie od drugiej mutacji. Firma farmaceutyczna planuje dopiero złożyć wniosek o refundację dla tej grupy wiekowej.

Szacunkowy koszt roczny to 500 mln zł, w negocjacjach uwzględnialiśmy poszerzenie grupy odbiorców w drugim roku refundacji.

Najprawdopodobniej w piątym roku refundacji pojawi się “konkurencja” i ceny leków spadną – dodał minister Miłowski.

Czym jest terapia Kaftrio?

Ivacaftorum + tezacaftorum + elexacaftorum: technologia poprawia parametry oddechowe u pacjentów z mukowiscydozą. Stosowana jest w nieco innej grupie pacjentów niż iwakaftor + tezakaftor. Leczenie trójskładnikowe w populacji pacjentów z heterozygotyczną mutacją skutkuje poprawą ppFEV1, zmniejszeniem stężenia chlorków w pocie, zmniejszeniem ryzyka infekcyjnych zaostrzeń płucnych, zwiększeniem BMI, jak również poprawą jakości życia.

Czym jest terapia Symkevi?

tezacaftorum + ivacaftorum: mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, której przyczyną są mutacje w obrębie genu CFTR. Konsekwencją tych zaburzeń jest przede wszystkim stopniowa destrukcja oskrzeli z zajęciem miąższu płuc, co prowadzi do niewydolności oddechowej i zgonu. Obecnie w Polsce żyje około 2400 chorych. Lek jest wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w postaci tabletek w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę w wieku co najmniej 6 lat, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z określonych mutacji. Dostępne dane wskazują na efektywność kliniczną leku w odniesieniu do przyjętych w badaniu punktów końcowych i przewidzianego w nim horyzontu czasowego. Profil bezpieczeństwa leku jest zadowalający.

Czym jest mukowiscydoza?

Mukowiscydoza (CF, ang. Cystic Fibrosis) jest najczęstszą chorobą genetyczną, powodowaną błędami (mutacjami) w obrębie genu CFTR. Występuje u jednego na 2500-4400 urodzonych dzieci w Polsce. W efekcie mutacji w organizmie powstaje nadmiernie lepki śluz powodujący zaburzenia głównie w układzie oddechowym, pokarmowym i rozrodczym. Jednym z najczęstszych objawów tej choroby jest przewlekła choroba oskrzelowo-płucna.

Dowiedz się więcej: Mukowiscydoza

Uwaga! Wpis aktualizowany. Odśwież stronę.

Tagi

Tygodnik Medyczny

Zdrowie, system ochrony zdrowia, opieka farmaceutyczna, farmacja, polityka lekowa, żywienie, służba zdrowia - portal medyczny

Najnowsze artykuły

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *

Back to top button
Close