CRISPR-Cas9
-
Choroby rzadkie
Od EVs do naprawy CFTR: krakowska droga do terapii genetycznej mukowiscydozy
Mukowiscydoza (zwłóknienie torbielowate) pozostaje najczęstszą dziedziczną chorobą jednogenową w populacji rasy kaukaskiej. W Polsce żyje ok. 2000 pacjentów, a częstość…
Czytaj dalej -
Sztuczna inteligencja (AI) w medycynie
BindCraft – otwarta platforma AI w służbie projektowania białek
Interakcje fizyczne między białkami wpływają na procesy tak różnorodne jak sygnalizacja komórkowa, wzrost czy odpowiedzi immunologiczne. Możliwość kontrolowania tych interakcji…
Czytaj dalej -
Nauka i badania
Nowy sposób na zwiększenie skuteczności innowacyjnych terapii RNA
Najnowsze badania z udziałem naukowców z Uniwersytetu Bazylejskiego wykazały, że spowolnienie transportu wewnątrzkomórkowego leków opartych na RNA może znacząco zwiększyć…
Czytaj dalej -
Zdrowie
TLE6 zidentyfikowane jako białko związane z niepłodnością
Niepłodność jest poważnym globalnym problemem, który niesie za sobą zarówno konsekwencje fizjologiczne, jak i psychologiczne. W ostatnich latach badano mutacje…
Czytaj dalej -
Zdrowie
Nowatorska terapia genowa w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej: nowe badania kliniczne w USA
UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland rozpoczął rekrutację pacjentów do nowatorskiego badania klinicznego, którego celem jest wyleczenie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Jest to…
Czytaj dalej -
Nauka i badania
Nowy mysi model z mutacją W1282X w badaniach mukowiscydozy i terapii genowej
Mukowiscydoza (CF) jest jedną z najczęstszych genetycznych chorób recesywnych, powodowaną przez mutacje w genie CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).…
Czytaj dalej