Wydział Okulistyki Uniwersytetu Kalifornijskiego w Davis otrzymał pięcioletni grant w wysokości 3,6 miliona dolarów od Narodowego Instytutu Oka (National Eye Institute, NEI) – jednej z agend NIH – na badania nad nową metodą leczenia utraty wzroku przy użyciu terapii genowej.
Projekt badawczy może doprowadzić do opracowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych terapii dla pacjentów cierpiących na poważne choroby oczu, takie jak zwyrodnienie plamki żółtej (AMD) czy dziedziczna ślepota. Badacze liczą również na stworzenie terapii niewymagających zabiegu chirurgicznego, które mogłyby być stosowane szerzej – w warunkach ambulatoryjnych.
„Jesteśmy podekscytowani możliwością zbadania nowego sposobu dostarczania terapii genowej do oka” – powiedział dr Glenn Yiu, specjalista chorób siatkówki z UC Davis Eye Center i główny badacz w projekcie. „Jeśli uda nam się poprawić bezpieczeństwo i skuteczność podawania genów, możemy otworzyć drzwi do leczenia znacznie większej liczby pacjentów z chorobami prowadzącymi do ślepoty”.
W skład zespołu badawczego wchodzą eksperci z zakresu chirurgii oka, dostarczania leków, immunologii i terapii genowej z UC Davis, Caltech, University of Washington oraz Stevens Institute of Technology.
Nowa droga dostarczania terapii genowej
Terapia genowa polega na leczeniu chorób poprzez wprowadzenie zdrowych genów do organizmu – zazwyczaj przy pomocy zmodyfikowanych wirusów, które przenoszą materiał genetyczny do uszkodzonych tkanek. W przypadku oka, najczęściej stosuje się iniekcję do ciała szklistego (centralna część oka) lub pod siatkówkę, czyli warstwę wyściełającą tylną część oka.
Obie metody mają jednak istotne ograniczenia – jedna z nich wymaga interwencji chirurgicznej, druga zaś cechuje się słabym dotarciem do odpowiednich komórek i ryzykiem wystąpienia stanu zapalnego.
Zespół naukowców bada trzecią możliwość: wstrzyknięcie terapii genowej do przestrzeni nadnaczyniówkowej – cienkiej warstwy położonej pomiędzy twardówką a naczyniówką, czyli warstwą naczyń krwionośnych zasilających siatkówkę.
Ta metoda potencjalnie może być mniej inwazyjna, jednak nadal wymaga udoskonalenia. Badania będą prowadzone na naczelnych niebędących ludźmi, takich jak makaki królewskie (rhesus), których oczy są anatomicznie podobne do ludzkich. Projekt realizowany jest we współpracy z UC Davis School of Medicine, UC Davis School of Veterinary Medicine oraz California National Primate Research Center.
Naukowcy przetestują, jak:
- Skuteczniej rozprowadzać leczenie do centrum siatkówki (plamki żółtej), kluczowej dla ostrego widzenia;
- Skierować terapię do odpowiednich komórek, takich jak fotoreceptory i komórki nabłonka barwnikowego siatkówki – często uszkodzonych w chorobach oczu;
- Zredukować działania niepożądane, takie jak stan zapalny, poprzez testowanie leków immunosupresyjnych;
- Zaprojektować nowe wersje wektorów wirusowych, które lepiej pokonują bariery anatomiczne oka i docierają do głębszych warstw siatkówki.
Naukowcy mają nadzieję, że ich odkrycia umożliwią opracowanie terapii genowej dostępnej w warunkach ambulatoryjnych – mniej inwazyjnej i szerzej dostępnej dla pacjentów.
Źródło: UC Davis Health, UC Davis Health receives $3.6 million grant from NIH to improve eye gene therapy
