Terapia genowa może blokować transmisję HIV podczas karmienia piersią – wyniki badania
Dostarczanie szeroko neutralizujących przeciwciał przeciwko HIV-1 noworodkom za pomocą terapii genowej zapewniło im wieloletnią ochronę przed zakażeniem wirusem HIV/AIDS – wynika z badania na zwierzętach, przeprowadzonego przez naukowców z The Herbert Wertheim UF Scripps Institute for Biomedical Innovation & Technology.
Jeśli dalsze badania potwierdzą skuteczność tej metody, może ona stać się relatywnie prostym sposobem zapobiegania transmisji HIV-1 podczas karmienia piersią w regionach świata o ograniczonym dostępie do opieki medycznej – podkreśla dr Mauricio Martins, profesor nadzwyczajny w departamencie immunologii i mikrobiologii w The Wertheim UF Scripps Institute.
W krajach rozwiniętych wprowadzenie terapii antyretrowirusowej (ARV) znacząco zmniejszyło ryzyko transmisji wirusa HIV z matki na dziecko. Jednak globalnie każdego roku setki tysięcy dzieci, głównie w Afryce Subsaharyjskiej, nadal zakaża się HIV-1. Jedną z przyczyn są trudności matek w regularnym przyjmowaniu leków antyretrowirusowych, szczególnie w okresie laktacji.
– W Afryce Subsaharyjskiej mamy do czynienia z matkami żyjącymi z HIV, które muszą regularnie przyjmować własne leki i jednocześnie podawać preparaty dzieciom, czasem kilka razy dziennie – mówi dr Martins. – Nasza metoda zakłada jednorazowe podanie interwencji w momencie narodzin, bez konieczności jej powtarzania przez kolejne lata.
W badaniu opublikowanym 30 lipca w czasopiśmie Nature naukowcy opisali jednorazowe podanie terapii genowej naczelnym w różnym wieku, w formie prostych zastrzyków domięśniowych. Zastrzyki zawierały wektor terapii genowej – wirus adeno-zależny (AAV), który dostarczał instrukcje genetyczne dla komórek organizmu do produkcji szeroko neutralizującego przeciwciała przeciw HIV-1 o nazwie 3BNC117. To przeciwciało, odkryte w 2011 roku przez zespół dr. Michela Nussenzweiga z Uniwersytetu Rockefellera, jest zdolne do neutralizacji szerokiego spektrum wariantów HIV.
Badanie Martinsa wykazało, że iniekcja spowodowała silną produkcję ochronnego przeciwciała u blisko 90% nowonarodzonych makaków. Skuteczność interwencji spadała jednak w przypadku starszych niemowląt. Prawie wszystkie osobniki, którym podano zastrzyk tuż po narodzinach, były chronione przed zakażeniem małpim odpowiednikiem HIV (SHIV) w modelu doustnego zakażenia, symulującym transmisję HIV-1 przez karmienie piersią. Nie odnotowano żadnych działań niepożądanych, a ochrona utrzymywała się przez kilka lat – aż do okresu dojrzewania zwierząt.
Jedną z zalet tej strategii jest stabilność systemu terapii genowej opartego na wirusach AAV, co czyni ją szczególnie użyteczną w rejonach, gdzie nie ma możliwości zapewnienia łańcucha chłodniczego w ultraniskich temperaturach.
Naukowcy odkryli również, że ekspozycja płodu na szeroko neutralizujące przeciwciała w trakcie ciąży niesie ze sobą dodatkowe korzyści – potomstwo nie rozwijało reakcji immunologicznej, która u innych młodych osobników doprowadzała do niepowodzenia terapii.
Kolejnym krokiem będą badania kliniczne u ludzi. Martins wyraził nadzieję, że fundacje lub organizacje pozarządowe wesprą dalsze prace, biorąc pod uwagę potencjał tej metody w zapobieganiu zakażeniom HIV-1.
– Świat się zmienia, dlatego tak ważne jest, by priorytetowo traktować interwencje przeciwwirusowe, które nie wymagają powtarzanych dawek – mówi Martins. – Ta interwencja, podana raz i być może nigdy więcej, mogłaby chronić bardzo wrażliwą populację.
Źródło: Nature, Determinants of successful AAV-vectored delivery of HIV-1 bNAbs in early life
DOI: http://dx.doi.org/10.1038/s41586-025-09330-2
