Niedotlenienie okołoporodowe może prowadzić do uszkodzenia mózgu u noworodków, wywołując długofalowe skutki neurologiczne. Nowa terapia komórkami macierzystymi podawana w formie donosowych kropli wykazuje obiecujące rezultaty. W badaniu bezpieczeństwa PASSIoN przeprowadzonym w UMC Utrecht dziesięciorgu noworodkom podano donosowo komórki macierzyste wkrótce po urodzeniu. Większość dzieci wykazała wyjątkowo pozytywny rozwój: zaczęły chodzić wcześniej niż dzieci z podobnym uszkodzeniem mózgu, nie miały zaburzeń ruchowych, a u żadnego nie rozwinęła się padaczka ani problemy ze wzrokiem. Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie Stroke.
Wszystkie dzieci objęte badaniem przeszły udar okołoporodowy – rodzaj uszkodzenia mózgu, który występuje tuż przed, w trakcie lub zaraz po porodzie, prowadząc do uszkodzenia rozwijającego się mózgu. Takie urazy mogą skutkować poważnymi zaburzeniami neurologicznymi, w tym mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD), które ogranicza funkcje motoryczne.
Lepszy rozwój niż oczekiwano
W badaniu dziesięciu noworodkom podano pojedynczą dawkę mezenchymalnych komórek macierzystych w formie donosowej w ciągu tygodnia od narodzin. Po dwóch latach obserwacji żadne z dzieci nie doświadczyło działań niepożądanych. Dwoje dzieci wymagało hospitalizacji, jednak nie miało to związku z terapią. Po wypisie żadne z dzieci nie potrzebowało leczenia farmakologicznego.
Utrata tkanki mózgowej była również mniejsza niż przewidywano na podstawie ciężkości udaru. Większość dzieci rozwijała się dobrze: jedno wykazywało łagodne opóźnienie poznawcze, dwoje opóźnienia w rozwoju mowy, a jedno dziecko miało poważne problemy ze snem.
Mniejsze ryzyko MPD niż w grupach porównawczych
Rozwój motoryczny okazał się również lepszy niż się spodziewano. Tylko dwoje dzieci (20%) rozwinęło łagodne mózgowe porażenie dziecięce. Dla porównania, w grupie kontrolnej z podobnymi typami udarów odsetek ten wynosił 50%, a według literatury naukowej sięga nawet 70%.
Co istotne, u wszystkich dzieci w badaniu stwierdzono początkowo uszkodzenia dróg ruchowych mózgu – co w innych przypadkach wiąże się z ryzykiem MPD przekraczającym 80%, zależnie od lokalizacji i rozległości uszkodzenia. Żadne z dzieci nie rozwinęło padaczki ani problemów ze wzrokiem. „Obserwowanie tak pozytywnego rozwoju w grupie wysokiego ryzyka to coś naprawdę niezwykłego” – mówi prof. Manon Benders, pediatra. „To daje nadzieję nie tylko rodzicom, ale także całemu zespołowi medycznemu”.
Od nadziei do terapii
Warto zaznaczyć, że badanie PASSIoN miało na celu ocenę bezpieczeństwa, a nie skuteczności terapii komórkami macierzystymi. Aby jednoznacznie potwierdzić jej skuteczność, w 2026 roku rozpocznie się nowe badanie o nazwie iSTOP-CP.
„Od lat prowadzimy badania podstawowe w laboratorium, gdzie wykazaliśmy ogromny potencjał komórek macierzystych w naprawie uszkodzeń mózgu” – podkreśla prof. Cora Nijboer, neurobiolożka. „Ciągle udoskonalamy terapię we współpracy z zespołem w Maastricht. Ale to właśnie takie wyniki, osiągnięte u najbardziej wrażliwych pacjentów, są dowodem, że warto było poświęcić lata pracy. Jesteśmy bardzo dumni i podekscytowani rozpoczęciem badania iSTOP-CP. Mamy nadzieję, że te obiecujące efekty się utrzymają, a nawet ulegną poprawie”.
Komórki macierzyste lub placebo
W planowanym badaniu weźmie udział 162 noworodków z uszkodzeniem mózgu w wyniku udaru lub ciężkiego niedotlenienia. W ciągu siedmiu dni od narodzin otrzymają one komórki macierzyste lub placebo. Naukowcy będą monitorować rozwój dzieci do 24. miesiąca życia. Jeśli terapia okaże się skuteczna, może radykalnie zmienić sposób leczenia uszkodzeń mózgu u noworodków.
Ekonomistka zdrowia dr Renske ten Ham z UMC Utrecht przeprowadzi analizę efektywności kosztowej terapii, porównując koszty i korzyści terapii z aktualnymi metodami leczenia, uwzględniając wpływ na rozwój dziecka oraz obciążenie rodziców. Prof. Benders podsumowuje: „Przed nami ekscytujące lata, ale jesteśmy przekonani, że to badanie będzie kamieniem milowym w leczeniu dzieci z uszkodzeniami mózgu”.
Źródło: Stroke, PASSIoN Trial (Perinatal Arterial Stroke Treated With Intranasal Stromal Cells): 2-Year Safety and Neurodevelopment
DOI: http://dx.doi.org/10.1161/STROKEAHA.125.050786
