Terapia RNA jako potencjalnie tańsza alternatywa dla transplantacji

Nowe badanie opublikowane w Science wskazuje, że terapia oparta na samopowielającym się RNA (saRNA) może istotnie poprawić zdolność serca do regeneracji po zawale mięśnia sercowego. To szczególnie istotne, ponieważ utracone kardiomiocyty nie ulegają naturalnej odbudowie, a pacjenci często rozwijają niewydolność serca mimo skutecznej rewaskularyzacji.

Zespół badawczy z Columbia University opracował strategię, w której zamiast dostarczać lek bezpośrednio do serca, wykorzystuje się mięśnie szkieletowe jako „fabrykę” terapeutycznego białka. Po podaniu domięśniowym nanocząstek RNA dochodzi do produkcji pro-ANP – prekursora peptydu natriuretycznego, który następnie aktywowany jest głównie w sercu przez enzym Corin.

W modelach zwierzęcych pojedyncza iniekcja zmniejszała włóknienie i poprawiała funkcję serca, a efekt utrzymywał się przez co najmniej cztery tygodnie. Co istotne, terapia była skuteczna również w warunkach współchorobowości, takich jak cukrzyca typu 2 czy miażdżyca, oraz przy opóźnionym wdrożeniu leczenia.

Nowe podejście może w przyszłości stanowić mniej inwazyjną i potencjalnie bardziej dostępną alternatywę dla obecnych metod, takich jak terapie komórkowe czy transplantacje. Trwają przygotowania do badań klinicznych fazy I.

Pełna analiza badania dostępna tutaj:
https://tygodnikkardiologiczny.pl/nowa-terapia-rna-moze-wspierac-regeneracje-serca-po-zawale/