Poza szczepionkami, mRNA oferuje ogromny potencjał w walce z chorobami, ale kierowanie materiału genetycznego do konkretnych chorych komórek stanowi wyzwanie – wymaga nowej metody.
Aby sprostać tej potrzebie, badacze z Case Western Reserve University School of Medicine w USA, dzięki nagrodzie Global Research Fellowship przyznanej przez firmę farmaceutyczną Moderna Inc. opracowują proces, który zasadniczo wykorzystuje nanopęcherzyki, aby pokonać ten problem.
“Jeśli uda się pokonać wyzwania, podejście to może doprowadzić do nowych i bardziej skutecznych sposobów dostarczania terapii do konkretnych komórek w organizmie” – powiedziała Agata Exner, profesor w Henry Willson Payne i wiceprzewodnicząca ds. badań podstawowych w Departamencie Radiologii w School of Medicine, która kieruje badaniami. “To może być szczególnie ważne w leczeniu chorób takich jak rak lub zaburzenia genetyczne, gdzie konkretne komórki muszą być ukierunkowane bez szkody dla zdrowych komórek”.
Informacyjny RNA – w skrócie MRNA – to materiał genetyczny, który mówi organizmowi, jak ma wytwarzać białka. Szczepionki, takie jak szczepionka przeciwko COVID-19 firmy Moderna, wykorzystują mRNA, które po wstrzyknięciu wywołuje odpowiedź immunologiczną w organizmie. Odpowiedź immunologiczna wytwarza przeciwciała, które chronią ludzi przed chorobą.
Aby jeszcze bardziej zwiększyć skuteczność mRNA w zwalczaniu chorób, Exner i Pinunta “Petch” Nittayacharn pracują nad opracowaniem bardziej efektywnego sposobu dostarczania materiału do komórek docelowych przy użyciu maleńkich cząsteczek z rdzeniem gazowym, zwanych nanopęcherzykami (NBs), z cząsteczką celującą, która dostarcza mRNA do określonych komórek.
W połączeniu z nieinwazyjnymi, ultradźwiękowymi falami, które mogą być stosowane bez szkody dla ciała, nanopęcherzyki mogą ułatwić wejście do komórek poprzez “kawitację” lub pękanie pęcherzyków, co skutkuje bardziej efektywnym dostarczaniem genów, powiedział Nittayacharn.
Podejście to zostało wypróbowane z większymi mikropęcherzykami, ale cząstki były zbyt duże, aby uciec z naczynia krwionośnego i przenieść się do otaczającej tkanki. Ale nanopęcherzyki są 1000 razy mniejsze i mogą uciec z nieszczelnych naczyń krwionośnych w chorobach – takich jak guzy – i gromadzić się w docelowej tkance.
“Oczywiście, nadal istnieje wiele wyzwań i potencjalnych ograniczeń tego podejścia, które będą musiały zostać rozwiązane, takie jak optymalizacja projektu mikropęcherzyków, zapewnienie, że mRNA jest skutecznie uwalniane z mikropęcherzyków wewnątrz komórki i zminimalizowanie jakiejkolwiek potencjalnej toksyczności lub reakcji immunologicznej”, powiedziała Exner. “Przyszłość dostarczania mRNA będzie kształtowana przez to i wiele innych podejść opracowywanych w laboratoriach badawczych na całym świecie”.
Na podstawie inf. prasowej Case Western Reserve University
