Choroby rzadkie
-
Spółka Alexion AstraZeneca Rare Disease, działająca w obszarze chorób rzadkich, otwiera swój oddział w Polsce
Do kompetencji nowo utworzonej spółki należy prowadzenie przedrejestracyjnych badań klinicznych w chorobach rzadkich. Biorą w nich udział polscy pacjenci. Alexion…
Czytaj dalej -
Nowe spojrzenie na chorobę Niemanna-Picka typu C: kluczowa rola układu odpornościowego mózgu
W czasopiśmie „Science Translational Medicine” naukowcy z Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) oraz Szpitala Uniwersyteckiego LMU przedstawili wyniki badań…
Czytaj dalej -
Chorzy z HES, EGPA, astmą ciężką czy polipami nosa mają ograniczony dostęp do nowoczesnej terapii
Połowa pacjentów z EGPA i HES, rzadkimi chorobami eozynofilowymi, umiera w ciągu trzech–pięciu lat od postawienia diagnozy, jeśli nie jest poddawana leczeniu. Standardowa terapia…
Czytaj dalej -
Pacjenci i lekarze apelują o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich
Polski Rejestr Chorób Rzadkich to jedyne ukończone założenie strategii realizowanej w Polsce w ostatnich latach – zauważają przedstawiciele organizacji pacjenckich. Wprawdzie dostęp…
Czytaj dalej -
Badania dotyczące białka BVES oraz jego ważnej roli w dystrofii mięśniowej
Badania przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Indiana School of Medicine rzucają nowe światło na rozwój i leczenie rzadkiej postaci dystrofii…
Czytaj dalej -
Pacjenci z mukowiscydozą proszą o refundację sprzętu do drenażu drzewa oskrzelowego Simeox
W piątek 8 lipca do konsultacji przekazano projekt rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniającego rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych wydawanych na…
Czytaj dalej -
Pacjenci z SMA czekają na refundację terapii genowej. Jedno podanie leku wystarczy, żeby zahamować postęp choroby
W Polsce żyje ok. 1 tys. osób zmagających się z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, a każdego roku rodzi się ok. 50…
Czytaj dalej -
Glikogenoza 1b – szansa na skuteczny lek dla chorych
Pojawiła się szansa, że z niedoborem odporności, z którą zmagają się chorzy na rzadką wrodzoną chorobę metaboliczną – glikogenozę 1b…
Czytaj dalej -
Mukowiscydoza: Zasady programu lekowego Kaftrio, Symkevi, Orkambi
Ministerstwo Zdrowia przedstawiło dzisiaj zasady programu lekowego terapiami Kaftrio+Kalydeco, Symkevi+Kalydeco oraz Orkambi “Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”. Na ten…
Czytaj dalej -
Refundacja leków: Oxlumo (lumazyran sodu) – pierwotna hiperoksaluria typu 1
Wiceminister Zdrowia Maciej Miłkowski przekazał na dzisiejszej konferencji prasowej informację o refundacji leku Oxlumo (lumazyran sodu) w leczeniu chorych na…
Czytaj dalej