Choroby rzadkie
-
Badania dotyczące białka BVES oraz jego ważnej roli w dystrofii mięśniowej
Badania przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Indiana School of Medicine rzucają nowe światło na rozwój i leczenie rzadkiej postaci dystrofii…
Czytaj dalej -
Pacjenci z mukowiscydozą proszą o refundację sprzętu do drenażu drzewa oskrzelowego Simeox
W piątek 8 lipca do konsultacji przekazano projekt rozporządzenia Ministra Zdrowia zmieniającego rozporządzenie w sprawie wykazu wyrobów medycznych wydawanych na…
Czytaj dalej -
Pacjenci z SMA czekają na refundację terapii genowej. Jedno podanie leku wystarczy, żeby zahamować postęp choroby
W Polsce żyje ok. 1 tys. osób zmagających się z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni, a każdego roku rodzi się ok. 50…
Czytaj dalej -
Glikogenoza 1b – szansa na skuteczny lek dla chorych
Pojawiła się szansa, że z niedoborem odporności, z którą zmagają się chorzy na rzadką wrodzoną chorobę metaboliczną – glikogenozę 1b…
Czytaj dalej -
Mukowiscydoza: Zasady programu lekowego Kaftrio, Symkevi, Orkambi
Ministerstwo Zdrowia przedstawiło dzisiaj zasady programu lekowego terapiami Kaftrio+Kalydeco, Symkevi+Kalydeco oraz Orkambi “Leczenie chorych na mukowiscydozę (ICD-10: E84)”. Na ten…
Czytaj dalej -
Refundacja leków: Oxlumo (lumazyran sodu) – pierwotna hiperoksaluria typu 1
Wiceminister Zdrowia Maciej Miłkowski przekazał na dzisiejszej konferencji prasowej informację o refundacji leku Oxlumo (lumazyran sodu) w leczeniu chorych na…
Czytaj dalej -
Refundacja leków: Translarna (ataluren) pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a
Wiceminister Zdrowia Maciej Miłkowski przekazał na dzisiejszej konferencji prasowej informację o refundacji leku Translarma(ataluren), pierwszej i jedynej terapii dla pacjentów…
Czytaj dalej -
Mukowiscydoza: Kaftrio, Orkambi i Symkevi na liście leków refundowanych
Minister Miłkowski: Szanowni Państwo, ostatnio udało nam się zakończyć negocjację z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w…
Czytaj dalej -
Refundacja Kaftrio w Polsce? Już dziś decyzja Ministerstwa Zdrowia
Dzisiaj, tj. 15 lutego 2022 r. o godzinie 13:00 w Ministerstwie Zdrowia odbędzie się konferencja prasowa z udziałem wiceministra Macieja…
Czytaj dalej -
Polscy naukowcy pracują nad szczepionką przeciwnowotworową. Terapia mRNA może znaleźć zastosowanie także w przypadku rzadkich chorób genetycznych
Prace nad terapiami mRNA trwają od ponad 30 lat, ale to pandemia i poszukiwanie skutecznej szczepionki przeciw COVID-19 zdecydowanie ten…
Czytaj dalej