choroby ultrarzadkie
-
Aktualności
FDA uruchamia nowe ramy regulacyjne dla terapii indywidualizowanych w chorobach ultrarzadkich
Amerykańska Food and Drug Administration (FDA) opublikowała projekt wytycznych mających na celu przyspieszenie rozwoju i rejestracji terapii indywidualizowanych przeznaczonych dla…
Czytaj dalej -
Aktualności
Eksperci: warto wprowadzić przesiew noworodków w kierunku choroby Pompego
Obecnie istnieje terapia na ultrarzadką chorobę Pompego i pojawiają się nowe leki. Tymczasem pacjenci wciąż są diagnozowani z wieloletnim opóźnieniem.…
Czytaj dalej