Mukowiscydoza: Protest przed siedzibą Vertex Pharmaceuticals

7 września, w przeddzień Światowego Dnia Mukowiscydozy, odbył się manifest pod siedzibą Vertex Pharmaceuticals przy ulicy Ludwika Waryńskiego. Wydarzenie zorganizował ruch społeczny 2000 Powodów. Protestujący chcieli zwrócić uwagę na nieakceptowalny poziom cenowy leków ratujących życie dzieci oraz dorosłych pacjentów z mukowiscydozą. Obecnie cena terapii rocznej, która musi być przyjmowana do końca życia, to ok. 1 mln złotych rocznie!

W trakcie wydarzenia chora na mukowiscydozę 13-letnia Wanda przeczytała apel do przedstawicieli firmy Vertex Pharmaceuticals, a następnie pismo wraz z wieńcem żałobnym symbolizującym głos osób które nie doczekały leków, zostało złożone w recepcji budynku w którym znajdują się biura. Treść apelu prezentujemy poniżej.

Po manifestacji protestujący dołączyli do Marszu po Oddech organizowanego koalicję organizacji pacjenckich – MukoKoalicję.

Nikt z przedstawicielstwa amerykańskiej firmy Vertex Pharmaceuticals, producenta leków przyczynowych w mukowiscydozie, nie wyszedł do protestujących zasłaniając się korporacyjnymi zasadami covidowymi.

Jestem Wanda. Mam trzynaście lat i przeżyłam już połowę swojego życia. Po-ło-wę. Jeśli dobrze pójdzie!
Paweł jest prawie pełnoletni i zastanawia się, czy warto studiować. Nie który kierunek i na jakiej uczelni, ale „czy?” Bo co, jeśli nie dożyje pierwszego semestru?
Ignacy ma pięć lat i ma dość motyli, którymi panie pielęgniarki nazywają szpitalne wenflony. Wolałby swoją przedszkolną grupę Motylków.
Piotr jest z nas najstarszy i od dawna powtarza, że należy cieszyć się chwilą.
Paweł, Ignacy, Piotr i ja umieramy.

Około dwóch tysięcy chorych na mukowiscydozę w Polsce umiera. Wcale nie ze starości! My nie zasypiamy spokojnie, my odchodzimy zawsze za szybko. Topimy się w gęstym śluzie, który produkuje nasz organizm. Dusimy się tylko odrobinę bardziej humanitarnie niż kiedyś karpie przed Wigilią: najczęściej w szpitalu, gdzie każdego roku spędzamy długie tygodnie w odosobnieniu, podłączeni do dziesiątek maszyn, które próbują z naszych wychudzonych ciał ze śladami po wbijanych igłach, drenach, resekcjach jelita, rurkach tracheostomijnych, gastrostomiach, po przeszczepach, wykrzesać jeszcze trochę. Jeszcze trochę życia.

Dla naszych bliskich każde dziecko z mukowiscydozą to jeden bardzo ważny powód, by refundacja Kaftrio w naszym kraju była możliwa.
Każdy z nas, chorych, to jeden najistotniejszy powód, by Polska wprowadziła Kaftrio w leczeniu mukowiscydozy.
Nie znacie naszych imion, muzyki, której słuchamy, książek które czytamy. Tylko w teorii wiecie, że mukowiscydoza każdego dnia wykańcza każdego chorego, każdą rodzinę. Dla systemu opieki zdrowotnej jesteśmy małym punktem na wykresie, kratką w Excelu. Jeśli chcecie, żebyśmy stali się kropką nad i – dumną kropką nad i w najwspanialszym raporcie, który Vertex zda już niedługo, to poznajcie nas bliżej.

Jestem Wanda. Mam trzynaście lat i każdego dnia wykonuję mozolną pracę, by żyć.
Paweł jest prawie pełnoletni i wypluwa płuca – całkiem dosłownie – by żyć.
Ignacy ma pięć lat i nie rozumie, w jaki sposób trzy godziny, które każdego dnia spędza na męczącej fizjoterapii oddechowej, przybliżają go do życia, skoro zabierają mu czas przeznaczony na zabawy z bratem.

Piotr jest z nas najstarszy i walczy do upadłego, by poprawić spadającą wydolność płuc – by żyć.
Paweł, Ignacy, Piotr i ja żyjemy.

Około dwóch tysięcy chorych na mukowiscydozę w Polsce żyje dzięki ogromnym staraniom swoim i swoich bliskich. Mukowiscydoza to codzienne żmudne inhalacje i drenaże płuc, zakup oraz przyjmowanie niezbędnych do życia leków rozrzedzających gęsty śluz, , odżywek, witamin, enzymów trzustkowych, antybiotyków i suplementów diety – tysięcy tabletek każdego roku. Reżim sanitarny jest w tej chorobie priorytetem od zawsze, podstawą jest bogata w zdrowe tłuszcze i białko wysokokaloryczna dieta, kontrola poziomu cukru, czyszczenie zatok, regularne konsultacje specjalistyczne u pulmonologów, laryngologów, kardiologów, gastrologów, hepatologów, enterologów, diabetyków, dietetyków, fizjoterapeutów i innych. Tak my walczymy każdego dnia. Robimy wiele, by żyć, ale bez leków przyczynowych jest to beznadziejna walka, która z gruntu zdana jest na porażkę. Choroba dramatycznie postępuje, jest nie do zatrzymania.

Tak wiele spraw nasi bliscy i my przekładamy na liczby: ile enzymu trzustkowego należy przyjąć przed obiadem, a ile przed deserem, czy stężenie soli do nebulizacji jest właściwe, czy zakup kolejnego leku niezbędnego przy zaostrzeniu, nie zrujnuje i tak nadwątlonego rodzinnego budżetu, ile tym razem tygodni trwać będzie hospitalizacja? Teraz pragniemy liczyć przede wszystkim na Was.

Wierzymy głęboko, że nie jesteście tu przypadkowo. Kiedy jednak będziecie w warszawskiej siedzibie rozważać decyzje dotyczące cen leku, który jest największą i jedyną nadzieją dla polskich chorych, pamiętajcie, że to od Was zależy ich życie. Nasze życie: życie Pawła, Ignacego, Piotra i moje oraz prawie dwóch tysięcy chorych na mukowiscydozę. To cena, a nie skuteczność leku jest obecnie kluczowa w walce o refundację Kaftrio w naszym kraju. Nas nie musicie przekonywać. Śledzimy na bieżąco doniesienia z zagranicy. Życia naszych chorujących na mukowiscydozę znajomych ze Stanów Zjednoczonych, Niemiec, Anglii zmieniają się na naszych oczach. Kaftrio sprawia, że biorą głęboki oddech, o którym my marzymy. Każdego z tych chorych znamy z imienia: Claire, Roberta i Chrisa. Teraz Wy znacie nas.

W imieniu swoim oraz wszystkich chorych na mukowiscydozę błagam Was o pilne podjęcie wszelkich możliwych działań, które pozwolą nam żyć. Zwłaszcza o obniżenie cen leków do poziomu, który pozwoli Polsce na refundację dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia pacjentów. Nie mamy czasu, a nasze jutro może nie nadejść…

Jak poinformowała Fundajca Oddech Życia, przedstawiciele Vertex Pharmaceuticals wydali oświadczenie w sprawie protestu zorganizowanego przez ruch społeczny “2000 Powodów”.

Firma Vertex w pełni podziela dążenie społeczności chorych na mukowiscydozę i ich opiekunów, do znalezienia rozwiązania umożliwiającego dostęp do terapii modulatorami CFTR w Polsce. Szanujemy wolę i prawo orędowników pacjentów, w tym opiekunów osób chorych i samych pacjentów do przedstawienia swoich poglądów na zorganizowanym wiecu. Pozostajemy otwarci na konstruktywny dialog z przedstawicielami pacjentów w celu omówienia bieżących wyzwań i mamy nadzieję, że wkrótce będziemy mogli się spotkać.

Jesteśmy rozczarowani wydaną przez Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji negatywną rekomendacją dla refundacji dwóch innowacyjnych terapii dla pacjentów z mukowiscydozą w Polsce, zwłaszcza po tym jak w listopadzie 2020 roku udało się zapewnić polskim pacjentom stały dostęp do terapii pierwszym modulatorem CFTR (iwakaftorem).

Zobowiązujemy się do kontynuowania dialogu z Ministerstwem Zdrowia w celu znalezienia trwałego rozwiązania dla osób z mukowiscydozą w Polsce i ściśle współpracujemy w tym celu ze wszystkimi zainteresowanymi stronami.

Rozpoczęliśmy już rozmowy z Ministerstwem Zdrowia. Naszym celem jest, aby nasze leki były jak najszybciej dostępne dla polskich pacjentów. Nie możemy jednak spekulować, jak długo ten proces potrwa, ponieważ procedura refundacji jest złożona i obejmuje wielu interesariuszy i wiele etapów.

Źródło: Fundacja Oddech Życia, 2000 Powodów