Choroby rzadkie
-
Badania przesiewowe noworodków i dostęp do nowoczesnej terapii zmieniają SMA z choroby śmiertelnej w przewlekłą
Na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) choruje w Polsce ok. 1000 osób. W leczeniu tej rzadkiej choroby w ostatnich miesiącach dokonały…
Czytaj dalej -
Powstanie nowoczesne centrum leczenia mukowiscydozy dla dorosłych
Władze Mazowsza oraz Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą chcą utworzyć nowoczesne centrum leczenia mukowiscydozy dla dorosłych. Byłoby to pierwsze takie…
Czytaj dalej -
Bitwa o szacunek i zrozumienie, o zwykłą godność. Walka o życie pacjentów z mukowiscydozą!
8 września obchodzimy Światowy Dzień Mukowiscydozy. Większość społeczeństwa nie zdaje sobie sprawy, jakim wyzwaniem dla chorego i jego rodziny jest…
Czytaj dalej -
Mukowiscydoza: Protest przed siedzibą Vertex Pharmaceuticals
7 września, w przeddzień Światowego Dnia Mukowiscydozy, odbył się manifest pod siedzibą Vertex Pharmaceuticals przy ulicy Ludwika Waryńskiego. Wydarzenie zorganizował…
Czytaj dalej -
Rząd przyjął Plan dla Chorób Rzadkich
Plan dla Chorób Rzadkich, czyli kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi, został przyjęty dziś przez rząd. Przyjęcie…
Czytaj dalej -
W Polsce na „chorobę gigantów” cierpi ok. 3 tys. osób. Jej rozpoznanie zajmuje nawet 10 lat od wystąpienia pierwszych objawów
Zmiany w rysach twarzy i sylwetce, powiększony nos i język, pogrubiałe usta, rosnące dłonie i stopy, poszerzające się przerwy między…
Czytaj dalej -
Nowa metoda wytwarzania terapeutycznego RNA
Naukowcy z University of Massachusetts Amherst (USA) przedstawili szczegóły nowego procesu wytwarzania terapeutycznego RNA. Otrzymany RNA jest czystszy i prawdopodobnie…
Czytaj dalej -
Około 30 mln Europejczyków cierpi na jedną z ponad 5 tys. chorób rzadkich
Choć choroby rzadkie występują u mniej niż 5 na 10 tysięcy osób, to liczba cierpiących na nie pacjentów jest znaczna.…
Czytaj dalej -
Refundacja Kaftrio w Polsce? Producent potwierdził złożenie wniosku o refundację
Jak podaje portal Oddech Życia firma Vertex Pharmaceuticals w dniu dzisiejszym potwierdziła złożenie dwóch wniosków o refundację leków przyczynowych w…
Czytaj dalej -
Posłanka Gill-Piątek pyta: Co dalej z dziećmi chorymi na SMA?
O dzieciach chorych na na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) słyszał chyba każdy dzięki zbiórkom na “najdroższy lek świata”, czyli terapię…
Czytaj dalej