Jesteśmy niewolnikami patentów firm farmaceutycznych – Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich – posiedzenie z okazji Światowego Dnia Mukowiscydozy

Dziś przed południem odbyło się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorych Rzadkich z okazji Światowego Dnia Mukowiscydozy pod przewodnictwem posłanki Barbary Dziuk. W spotkaniu wzięli udział przedstawiciele organizacji pacjenckich: MukoKoalicji, Fundacji Oddech Życia, ruchu społecznego 2000 Powodów oraz lekarze i przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia. Spotkanie połączone zostało z wystawą Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą “Do utraty tchu”.

W czasie posiedzenia poruszono temat refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Aktualnie z czterech dostępnych terapii przyczynowych refundowana jest jedna – Kalydeco, jednak ukierunkowana jest ona na leczenie mukowiscydozy w bardzo rzadko występujących w Polsce mutacjach co sprawia, że z programu lekowego  “Leczenie mukowiscydozy ICD-10 E84” korzysta zaledwie kilka osób na ok. 2400 chorych w Polsce.

Życie ludzkie jest bezcennym darem i o ten każdy oddech musimy wszyscy walczyć – Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, od lat wspierająca m.in. chorych na mukowiscydozę i członków ich rodzin.

W chwili obecnej na etapie negocjacji Ministerstwa Zdrowia z producentem Vertex Pharmaceuticals jest terapia Kaftrio(Tricafta), która według wstępnych szacunków miałaby zastosowanie nawet u 80% pacjentów z mukowiscydozą.

Podczas posiedzenia Zespołu Parlamentarnego ds. Chorób Rzadkich, Mateusz Oczkowski – przedstawiciel MZ, odniósł się do aktualnego stanu procesu refundacji wskazują, że nikt nie podważa skuteczności leku Kaftrio, jednak barierą, jak w przypadku wielu terapii w chorobach rzadkich jest kwestia finansowa. Roczny koszt zakupu 13 opakowań leku Kaftrio i Kalydeco to ponad 1 mln złotych.

Pan minister zdaje sobie sprawę z powagi tej choroby i chciałby znaleźć dialog z firmą farmaceutyczną. (…) My nie kwestionujemy wartości klinicznej, została ona udowodniona. Jedyną barierą jest to bariera finansowa.

Wchodzimy w etap takich terapii lekowych, stawiane są nam takie wyzwania i koszty, że trudno się z tym mierzyć. Trzeba sobie zadać pytanie, na ile będziemy w stanie się z tym mierzyć, na ile będzie wyceniona kolejna terapia lekowa, np. za dwa lata, pięć lat w danym wskazaniu i kiedy nie tylko my, ale i cała Europa i Świat trafimy na ścianę.

Nie boję się tego powiedzieć: jesteśmy niewolnikami patentów firm farmaceutycznych. Gdzie jest moralność firm farmaceutycznych, żeby wycenić tak terapie lekowe? Ona chyba się kończy kiedy chodzi o zarobek – Mateusz Oczkowski, Naczelnik Wydziału Refundacyjnego, Departament Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwo Zdrowia.

Spotkanie podsumowała posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, od lat wspierająca m.in. chorych na mukowiscydozę i członków ich rodzin:

Dochodzę do przekonania, że wspólny głos nacisku na rachunek ekonomiczny firm farmaceutycznych będzie zasadny i o to Państwa wszystkich proszę!

Jesteśmy na takim etapie, że możemy pomóc Ministrowi by koszty(terapii) były mniejsze.

Czym jest mukowiscydoza?

To najczęstsza w Polsce choroba rzadka. Rzadkie choroby to choroby, które dotykają niewielką liczbę osób w porównaniu do całej populacji i spełniają pewne kryteria odnośnie swojej rzadkości. W Europie choroba uznawana jest za rzadką, jeśli dotyka 1 osobę na 2000. Prawie wszystkie choroby uwarunkowane genetycznie są chorobami rzadkimi, jednakże nie wszystkie choroby rzadkie to choroby genetyczne. Istnieją np. także bardzo rzadkie choroby infekcyjne, jak również choroby autoimmunologiczne czy rzadkie nowotwory.

Mukowiscydoza, inaczej zwłóknienie torbielowate (w skrócie „CF” od angielskiej nazwy Cystic Fibrosis), jest zaburzeniem genetycznym, głównie płuc, ale także trzustki, wątroby, nerek i jelit. Jest to choroba genetyczna.

W Polsce nosicielem genu z defektem jest co 33. osoba. Z dużym prawdopodobieństwem można stwierdzić, że 95% nosicieli wadliwego genu o tym fakcie nie wie, bo nosicielstwo jest zwykle bezobjawowe. Dopiero w przypadku potomstwa dwóch nosicieli istnieje 25% prawdopodobieństwo wystąpienia u potomka mukowiscydozy.

Jak szacuje Fundacja Oddech Życia, w Polsce z mukowiscydozą żyje około 2 tysięcy chorych, z czego dużą część stanowią dzieci i młodzież szkolna.

Jest to bardzo ciężka choroba, która rozwija się latami. Nie ma na nią jednego skutecznego lekarstwa, które wyleczyłoby z choroby. Ale od kilku lat są dostępne tzw. leki przyczynowe oraz skuteczne urządzenie do drenażu drzewa oskrzelowego Simeox, a od kilkunastu lat antybiotyki nowej generacji. Więc w czym problem?

“Średnia długość życia chorego na mukowiscydozę jest różna w zależności od kraju i opieki medycznej. W Kanadzie w 2013 r. średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50 lat, w USA 40 lat, w Polsce sytuacja jest dużo gorsza” – ocenia Mirosław Wójcik.

Refundacja leków przyczynowych na mukowiscydozę

„W Polsce umierają dzieci, młodzież i dorośli z mukowiscydozą. W tym czasie Polska refunduje tylko jeden lek przyczynowy w tej chorobie – Kalydeco dla kilkunastu pacjentów, mimo że w Europie dostępne są kolejne trzy leki nowej generacji, tzw. modulatory CFTR” – informuje prezes Fundacji Oddech Życia.

„Przed wynalezieniem pierwszego leku przyczynowego w mukowiscydozie, nie było preparatów, które wpływałyby na przyczynę tej choroby, czyli niewłaściwie funkcjonujące białko CFTR i niewłaściwie funkcjonujący kanał chlorkowy w komórkach. Leczenie polegało i do tej pory polega w Polsce i wielu krajach o niższych nakładach na leczenie pacjentów z mukowiscydozą wyłącznie na podawaniu preparatów rozrzedzających zalegający w płucach śluz, antybiotyków w przypadku częstych infekcji, preparatów uzupełniających ilość enzymów trzustkowych oraz fizjoterapii oddechowej i opiece dietetycznej. W ostateczności niewielka grupa pacjentów w ciężkim stanie, może doczekać przeszczepu płuc, dla wielu jest jednak za późno” – ocenia Mirosław Wójcik.

„Polskich pacjentów nie stać na zakup leków przyczynowych. Koszt tych leków przekracza możliwości finansowe każdego pacjenta. Oczywiście są podejmowane próby prywatnego zakupu. Roczny koszt zakupu 13 opakowań leku Kaftrio i Kalydeco to ponad 1 mln złotych. Podobnie jest z urządzeniem Simeox. Nowoczesna fizjoterapia i innowacyjne leki powinny być refundowane z państwowych pieniędzy.” – dodaje Mirosław Wójcik.

Obecnie trwają negocjacje w sprawie refundacji terapii Kaftrio pomiędzy Ministerstwem Zdrowia i producentem leku Vertex Pharmaceuticals.

Porządek posiedzenia:
1.        Powitanie i wstęp do spotkania –  pos. Barbara Dziuk, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich;
2.        Wystawa „Do utraty tchu”. Poznajcie nas. – Waldemar Majek, Prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą;
3.        Mukowiscydoza  – ciągła walka o życie.
–         Skala obciążenia chorobą z perspektywy eksperta klinicznego –  dr n. med. Anna Wołkowicz, Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym;
–        Komentarz prof. dr hab. Szczepana Cofty, dyrektora Szpitala Klinicznego im. Przemienienia Pańskiego w Poznaniu, Przewodniczącego Polskiej Unii Szpitali Klinicznych;
4.        Dostęp do leczenia przyczynowego w mukowiscydozie. Korzyść pacjenta i korzyść systemu opieki zdrowotnej.
–        Oddycham, żyję, pracuję – pacjent Maciej Nowicki;
–        Gdzie jesteśmy i dokąd zmierzamy w leczeniu mukowiscydozy – Przemysław Marszałek, sekretarz MUKOKOALICJI;
–        Leczenie przyczynowe mukowiscydozy w kontekście zmian systemowych w ochronie zdrowia – prof. dr hab. Marcin Czech;
5.        Wystąpienie przedstawiciela Ministra Zdrowia.
6.        Dyskusja.